要望番号；IV-144 及び 145
細胞移植（以下、
「allo-HSCT」）の前治療として、フルダラビンリン酸エステル（以下、
「本薬」
）の有効性は期待できる。
安全性について、国内外の臨床試験及び後方視的研究（別紙 1_Ⅳ-144 の企業見解 p8～
44 及び別紙 2_Ⅳ-145 の企業見解 p6～22）並びに公表論文において、allo-HSCT の前治
療として本薬を投与した際に認められた主な有害事象は本薬で既知の有害事象であ
り、新たな安全性上の懸念は認められなかった。
以上より、allo-HSCT の前治療としての本薬の臨床的有用性は医学薬学上公知である。
以上より、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（以下、
「検討会議」
）は、
既承認の疾患以外に対しても allo-HSCT の前治療としての本薬の臨床的有用性は、医学薬
学上公知であると判断した。

４．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。
【効能・効果】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
同種造血幹細胞移植の前治療
【効能・効果に関連する注意】（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
〈同種造血幹細胞移植の前治療〉
本剤の投与にあたっては、国内外の最新のガイドライン等を参考に、適応患者の選択を
行うこと。
【設定の妥当性について】
本報告書に記載した情報に基づき、allo-HSCT の前治療に対する本薬の臨床的有用性は、
説明可能と考える（３．
「公知申請の妥当性について」の項参照）ことから、上記のとおり
設定することが適切と判断した。
（２）用法・用量について
用法・用量については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。
【用法・用量】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
フルダラビンリン酸エステルとして、1 日量 30 mg/m2（体表面積）を 6 日間連日点滴静
注（約 30 分）する。なお、患者の状態により、投与量及び投与日数は適宜減ずる。

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