よむ、つかう、まなぶ。
資料5-3 Ⅳ-144、145 フルダラビン［1.7MB］ (16 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
要望番号；IV-144
transplantation for patients with myelodysplastic syndrome: a prospective randomized phase III
study of the EBMT (RICMAC trial). J Clin Oncol. 2017;35:2157–64.
骨髄異形成症候群（MDS）患者を対象に、同種移植前の RIC と MAC を比較する前向
き多施設共同オープンラベル無作為化第 III 相試験である
RIC: Bu（経口 8 mg/kg または静脈内 6.4 mg/kg）及び Flu（150 mg/m2）
MAC: Bu（経口 16 mg/kg または静脈内 12.8 mg/kg）及び Cy（120 mg/kg）
欧州血液骨髄移植学会（ESBT）により試験が実施され、18 施設から計 129 例の患者
が登録された。患者は 1:1 の比率で無作為に割り付けられ、ドナー、年齢、芽球数に
基づいて層別化された。
両群の移植率は同等であった。急性移植片対宿主病（aGVHD）II～IV の信頼区間
（CI）は、RIC 群 32.3%、MAC 群 37.5%であった（P =0.35）
。慢性移植片対宿主病
（cGVHD）の信頼区間（CI）は、RIC 群 61.6%、MAC 群 64.7%であった（P =
0.76）。1 年後の非再発死亡率の信頼区間（CI）は、RIC 群 17%（95% CI、8%～
26%）
、MAC 群 25%（95% CI、15%～36%）であった（P =0.29）
。 2 年目の再発の信
頼区間（CI）は、RIC 群では 17%（95% CI、8%～26%）
、MAC 群では 15%（95%
CI、6%～24%）であり（P =0.6）
、その結果、RIC 後の 2 年無再発生存率および全生存
率はそれぞれ 62%（95% CI、50%～74%）
、76%（95% CI、66%～87%）
、MAC 後では
それぞれ 58%（95% CI、46%～71%）
、63%（95% CI、51%～75%）であった（それぞ
れ P=0.58、P =0.08）。
欧州血液骨髄移植学会によるこの前向きランダム化試験では、RIC により、MDS ま
たは二次性急性骨髄性白血病患者において MAC と同様の少なくとも 2 年間の無再
発生存率及び全生存率が得られた。
安全性について、投与中止に至った事象及び CTCAE Grade 3 以上の事象は示されてい
ない。死亡に至った事象は 38 /129 例（29％）で、そのうち MAC 群では疾患関連死
が 5 /64 例（8％）、移植関連死が 18 /64 例（28％）の計 23 例、RIC 群では疾患関連死
が 2 /65 例（3％）、移植関連死が 11 /65 例（17％）
、その他が 2 /65 例（3％）の計 15
例認められている。内訳を以下に示す。
表
死因
死亡に至った事象
MAC 群 No.
RIC 群 No.
（n=64）
（n=65）
疾患関連死
5
2
移植関連死
18
11
その他
0
2
合計
23
15
本品特有の有害事象については以下に示す。
12
transplantation for patients with myelodysplastic syndrome: a prospective randomized phase III
study of the EBMT (RICMAC trial). J Clin Oncol. 2017;35:2157–64.
骨髄異形成症候群（MDS）患者を対象に、同種移植前の RIC と MAC を比較する前向
き多施設共同オープンラベル無作為化第 III 相試験である
RIC: Bu（経口 8 mg/kg または静脈内 6.4 mg/kg）及び Flu（150 mg/m2）
MAC: Bu（経口 16 mg/kg または静脈内 12.8 mg/kg）及び Cy（120 mg/kg）
欧州血液骨髄移植学会（ESBT）により試験が実施され、18 施設から計 129 例の患者
が登録された。患者は 1:1 の比率で無作為に割り付けられ、ドナー、年齢、芽球数に
基づいて層別化された。
両群の移植率は同等であった。急性移植片対宿主病（aGVHD）II～IV の信頼区間
（CI）は、RIC 群 32.3%、MAC 群 37.5%であった（P =0.35）
。慢性移植片対宿主病
（cGVHD）の信頼区間（CI）は、RIC 群 61.6%、MAC 群 64.7%であった（P =
0.76）。1 年後の非再発死亡率の信頼区間（CI）は、RIC 群 17%（95% CI、8%～
26%）
、MAC 群 25%（95% CI、15%～36%）であった（P =0.29）
。 2 年目の再発の信
頼区間（CI）は、RIC 群では 17%（95% CI、8%～26%）
、MAC 群では 15%（95%
CI、6%～24%）であり（P =0.6）
、その結果、RIC 後の 2 年無再発生存率および全生存
率はそれぞれ 62%（95% CI、50%～74%）
、76%（95% CI、66%～87%）
、MAC 後では
それぞれ 58%（95% CI、46%～71%）
、63%（95% CI、51%～75%）であった（それぞ
れ P=0.58、P =0.08）。
欧州血液骨髄移植学会によるこの前向きランダム化試験では、RIC により、MDS ま
たは二次性急性骨髄性白血病患者において MAC と同様の少なくとも 2 年間の無再
発生存率及び全生存率が得られた。
安全性について、投与中止に至った事象及び CTCAE Grade 3 以上の事象は示されてい
ない。死亡に至った事象は 38 /129 例（29％）で、そのうち MAC 群では疾患関連死
が 5 /64 例（8％）、移植関連死が 18 /64 例（28％）の計 23 例、RIC 群では疾患関連死
が 2 /65 例（3％）、移植関連死が 11 /65 例（17％）
、その他が 2 /65 例（3％）の計 15
例認められている。内訳を以下に示す。
表
死因
死亡に至った事象
MAC 群 No.
RIC 群 No.
（n=64）
（n=65）
疾患関連死
5
2
移植関連死
18
11
その他
0
2
合計
23
15
本品特有の有害事象については以下に示す。
12