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資料5-3 Ⅳ-144、145 フルダラビン［1.7MB］ (37 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
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要望番号；IV-144
メン関連毒性を比較したランダム化第 III 相臨床試験である。
Cy-ATG 群では 200mg/kg の cyclophosphamide が投与され、Cy-Flu-ATG 群では Flu
30 mg/m2 が 5 日間連日投与(days −6 to −2)及び cyclophosphamide 100mg/kg が投与され
た。
合計 83 例の患者（Cy-ATG 群 40 例、Cy-Flu-ATG 群 43 例）が登録された。79 例が再生
不良性貧血であり、4 例が骨髄異形成症候群であった。事前に規定されたレジメン関連
毒性は Cy-Flu-ATG 群で優位に低かった（23.3 vs. 55.0 %; P=0.003）
。
治療と関連のある感染、類洞閉塞症候群、血尿、発熱、及び死因を問わない死亡は CyATG 群で頻度が高い傾向にあったが、有意な差ではなかった。
好中球の生着不全、急性移植片対宿主病（GVHD）
、及び慢性 GVHD は両群で差がなか
った（それぞれ 2.5 vs. 2.33 %; P=0.959、15.0 vs. 23.3 %; P=0.388、及び 16.7 vs. 16.2 %;
P=0.961）
。4 年生存率は両群で差がなかった。
3) Patriarca F et al.Busulfan- or Thiotepa-Based Conditioning in Myelofibrosis: A Phase II
Multicenter Randomized Study from the GITMO Group. Biol Blood Marrow Transplant
2019;25:932-40 21)
骨髄線維症に対する造血幹細胞移植のための前治療として flu/Bu および flu/TT のラン
ダム化比較試験である。
主要評価項目は無増悪生存期間 (PFS)であった。
前処置レジメンは、標準レジメンとして、i.v. Flu 30 mg/m2 を day -8～day-3、i.v. Bu
0.8 mg/kg を day -5 および-4 に 4 回ずつと day -3 に 2 回（合計 8 mg/kg)とした。
試験レジメンとして、i.v. Flu 30 mg/m2 を day -8～day-3、i.v. TT 6 mg/kg を days -4 およ
び-3 に 2 回ずつとした。
60 例の患者が登録され、年齢中央値は 56 歳、Dynamic International Prognostic Staging
System (DIPSS)による分類では intermediate-2 または high-risk score が 65%を占めてい
た。
ド ナ ー の 内 訳 は HLA-identical sibling (n = 25), matched unrelated (n = 25) or single
allele mismatched unrelated (n = 10)であった。
フォローアップ期間の中央値は 22 か月（range：1-68 か月）で、FB 群対 FT 群の、造血
幹細胞移植から 2 年後の結果は以下であった。
PFS：43% vs 55% (P =0.28)、全生存率（OS）
：54% vs 70% (P = 0.17)、再発・増悪：36%
vs 24% (P = 0.24)、非再発死亡率 (NRM)： 両群とも 21% (P = 0.99)、生着不全：14% vs
10% (P = 0.96)。DIPSS スコアの intermediate-1 の患者においては FT 群の PFS が良かっ
た(P = 0.03)。
好中球生着、及び血小板生着は前治療の脾臓摘出による影響が大きく(hazard ratio [HR],
2.28; 95% CI, 1.16 to 4.51; P = 0.02)、移植時の脾腫も影響していた(HR, 0.51; 95% CI, 0.27
to 0.94; P = 0.03)。移植後 30 日以内に評価された前処置レジメン関連の毒性作用は、FB
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メン関連毒性を比較したランダム化第 III 相臨床試験である。
Cy-ATG 群では 200mg/kg の cyclophosphamide が投与され、Cy-Flu-ATG 群では Flu
30 mg/m2 が 5 日間連日投与(days −6 to −2)及び cyclophosphamide 100mg/kg が投与され
た。
合計 83 例の患者（Cy-ATG 群 40 例、Cy-Flu-ATG 群 43 例）が登録された。79 例が再生
不良性貧血であり、4 例が骨髄異形成症候群であった。事前に規定されたレジメン関連
毒性は Cy-Flu-ATG 群で優位に低かった（23.3 vs. 55.0 %; P=0.003）
。
治療と関連のある感染、類洞閉塞症候群、血尿、発熱、及び死因を問わない死亡は CyATG 群で頻度が高い傾向にあったが、有意な差ではなかった。
好中球の生着不全、急性移植片対宿主病（GVHD）
、及び慢性 GVHD は両群で差がなか
った（それぞれ 2.5 vs. 2.33 %; P=0.959、15.0 vs. 23.3 %; P=0.388、及び 16.7 vs. 16.2 %;
P=0.961）
。4 年生存率は両群で差がなかった。
3) Patriarca F et al.Busulfan- or Thiotepa-Based Conditioning in Myelofibrosis: A Phase II
Multicenter Randomized Study from the GITMO Group. Biol Blood Marrow Transplant
2019;25:932-40 21)
骨髄線維症に対する造血幹細胞移植のための前治療として flu/Bu および flu/TT のラン
ダム化比較試験である。
主要評価項目は無増悪生存期間 (PFS)であった。
前処置レジメンは、標準レジメンとして、i.v. Flu 30 mg/m2 を day -8～day-3、i.v. Bu
0.8 mg/kg を day -5 および-4 に 4 回ずつと day -3 に 2 回（合計 8 mg/kg)とした。
試験レジメンとして、i.v. Flu 30 mg/m2 を day -8～day-3、i.v. TT 6 mg/kg を days -4 およ
び-3 に 2 回ずつとした。
60 例の患者が登録され、年齢中央値は 56 歳、Dynamic International Prognostic Staging
System (DIPSS)による分類では intermediate-2 または high-risk score が 65%を占めてい
た。
ド ナ ー の 内 訳 は HLA-identical sibling (n = 25), matched unrelated (n = 25) or single
allele mismatched unrelated (n = 10)であった。
フォローアップ期間の中央値は 22 か月（range：1-68 か月）で、FB 群対 FT 群の、造血
幹細胞移植から 2 年後の結果は以下であった。
PFS：43% vs 55% (P =0.28)、全生存率（OS）
：54% vs 70% (P = 0.17)、再発・増悪：36%
vs 24% (P = 0.24)、非再発死亡率 (NRM)： 両群とも 21% (P = 0.99)、生着不全：14% vs
10% (P = 0.96)。DIPSS スコアの intermediate-1 の患者においては FT 群の PFS が良かっ
た(P = 0.03)。
好中球生着、及び血小板生着は前治療の脾臓摘出による影響が大きく(hazard ratio [HR],
2.28; 95% CI, 1.16 to 4.51; P = 0.02)、移植時の脾腫も影響していた(HR, 0.51; 95% CI, 0.27
to 0.94; P = 0.03)。移植後 30 日以内に評価された前処置レジメン関連の毒性作用は、FB
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