よむ、つかう、まなぶ。
資料5-3 Ⅳ-144、145 フルダラビン［1.7MB］ (23 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00044.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第66回 12／12）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
要望番号；IV-144
Mucosa
1 (<1%)
1 (<1%)
Liver
0
1 (<1%)
Gut
2 (2%)
0
Bladder
2 (2%)
0
Heart
1 (<1%)
0
Kidney
0
0
Central
1 (<1%)
0
0
0
nervous
system
Lung
＜Flu/TT/Bu＞
6)
Peters C, et al. Total body irradiation or chemotherapy conditioning in childhood ALL:
a multinational, randomized, noninferiority phase III study. J Clin Oncol. 2020;39:295–307.
FORUM 試験は、無作為化対照試験、非盲検、国際多施設共同、第 III 相、非劣性試
験で前治療としての併用化学療法が TBI の代替となり得るかどうかの検討が行われ
た。高リスク ALL であり、診断時年齢が 18 歳以下、造血幹細胞移植（HSCT）施行
時年齢が 4～21 歳、造血幹細胞移植前に完全寛解に達し、HLA 一致血縁または非血
縁ドナーを有する患者を、分割 12Gy TBI およびエトポシドによる MAC 群と、Flu、
TT、および Bu または Treo のいずれかを併用する群に無作為に割り付けられた。
543 例の患者がスクリーニングを受け、417 例が無作為に割り付けられ、212 例が
TBI、201 例が化学療法によるコンディショニングを受けた。追跡期間の中央値は 2.1
年であった。ITT 集団において、2 年全生存率（OS）は TBI 群（0.91、95%信頼区間
0.86～0.95、P < 0.0001）が化学療法によるコンディショニング群（0.75、95%信頼区
間 0.67～0.81）と比較して有意に高かった。再発および治療関連死亡の 2 年間の累積
発生率は、TBI 群ではそれぞれ 0.12（95％CI、0.08～0.17、P <0.0001）
、0.02（95％
CI、<0.01～0.05、P = 0.0269）、化学療法によるコンディショニング群ではそれぞれ
0.33（95％CI、0.25～0.40）、0.09（95％CI、0.05～0.14）であった。
TBI とエトポシドの併用は、化学療法による前処置と比較して全生存期間（OS）の改
善と再発リスクの低下が認められた。したがって、同種造血幹細胞移植を受ける 4 歳
以上の高リスク ALL 患者には、TBI とエトポシドの併用が推奨される。
MAT（Modified as treated）集団における、移植後100日までのCTCAE Grade 3以上の有
害事象について以下に示す。
表 CTCAE Grade 3以上の有害事象
AE
TBI n(%)
Busulfan-based
19
Treosulfan-based
Mucosa
1 (<1%)
1 (<1%)
Liver
0
1 (<1%)
Gut
2 (2%)
0
Bladder
2 (2%)
0
Heart
1 (<1%)
0
Kidney
0
0
Central
1 (<1%)
0
0
0
nervous
system
Lung
＜Flu/TT/Bu＞
6)
Peters C, et al. Total body irradiation or chemotherapy conditioning in childhood ALL:
a multinational, randomized, noninferiority phase III study. J Clin Oncol. 2020;39:295–307.
FORUM 試験は、無作為化対照試験、非盲検、国際多施設共同、第 III 相、非劣性試
験で前治療としての併用化学療法が TBI の代替となり得るかどうかの検討が行われ
た。高リスク ALL であり、診断時年齢が 18 歳以下、造血幹細胞移植（HSCT）施行
時年齢が 4～21 歳、造血幹細胞移植前に完全寛解に達し、HLA 一致血縁または非血
縁ドナーを有する患者を、分割 12Gy TBI およびエトポシドによる MAC 群と、Flu、
TT、および Bu または Treo のいずれかを併用する群に無作為に割り付けられた。
543 例の患者がスクリーニングを受け、417 例が無作為に割り付けられ、212 例が
TBI、201 例が化学療法によるコンディショニングを受けた。追跡期間の中央値は 2.1
年であった。ITT 集団において、2 年全生存率（OS）は TBI 群（0.91、95%信頼区間
0.86～0.95、P < 0.0001）が化学療法によるコンディショニング群（0.75、95%信頼区
間 0.67～0.81）と比較して有意に高かった。再発および治療関連死亡の 2 年間の累積
発生率は、TBI 群ではそれぞれ 0.12（95％CI、0.08～0.17、P <0.0001）
、0.02（95％
CI、<0.01～0.05、P = 0.0269）、化学療法によるコンディショニング群ではそれぞれ
0.33（95％CI、0.25～0.40）、0.09（95％CI、0.05～0.14）であった。
TBI とエトポシドの併用は、化学療法による前処置と比較して全生存期間（OS）の改
善と再発リスクの低下が認められた。したがって、同種造血幹細胞移植を受ける 4 歳
以上の高リスク ALL 患者には、TBI とエトポシドの併用が推奨される。
MAT（Modified as treated）集団における、移植後100日までのCTCAE Grade 3以上の有
害事象について以下に示す。
表 CTCAE Grade 3以上の有害事象
AE
TBI n(%)
Busulfan-based
19
Treosulfan-based