で増悪や無増悪についての情報が得られた場合は、診断の根拠が記載された診療情報提供書を受け取り保管、
またはメール等で確認し、診療録に記録すること。この場合も電話連絡のみは不可とする。
無増悪生存期間のイベントの取り扱いについての詳細は本試験の試験実施計画書に規定している。

【統計学的事項】
主たる解析と判断規準
試験結果の主たる判断規準

安全性評価パート
申請医療機関である国立がん研究センター東病院において、切除可能膵癌に対して試験治療と
全く同一の治療レジメンである周術期 NASOX 療法の使用実績がない。本試験の安全性評価パート
では、先進医療の継続の可否を評価するため、まずは 3 例において B 群と同じプロトコール治療
を行い、術前 NASOX 療法開始から術後 NASOX 療法第 1 コース終了までの安全性を評価する。具体
的には、術前 NASOX 療法中の有害事象、術中合併症、術後合併症（術後 30 日以内）
、術後 NASOX
療法第 1 コースの有害事象を評価する。安全性評価レポートを効果・安全性評価委員会に提出し
審議した後、先進医療技術審査部会に報告し先進医療として継続することが可とされた場合は、
ランダム化パートへ移行し施設拡大を行う。

ランダム化パート
第 II 相部分
全登録例の第 II 相部分における primary endpoint に関するデータがすべて収集されると見込
まれる第 II 相部分の登録終了後半年を目処に第 II 相部分の主たる解析を行う。本試験の第 II
相部分の primary endpoint に関する主たる解析の目的は、周術期 NASOX 療法が十分な有効性と
安全性を有するかどうかを評価し、第 III 相試験の試験治療として適切であるかどうかを判断す
ることである。安全性評価パートの 3 例を含めて試験治療群の患者数が 10 例に到達した後に発
行する定期モニタリングレポ－ト（14.1.参照）を安全性評価レポートとして効果・安全性評価委
員会に提出し審議した後、先進医療技術審査部会に報告する。
Primary endpoint である周術期 NASOX 療法の治療完遂割合について、帰無仮説である「真の治
療完遂割合が、無効と判断する閾値治療完遂割合（P0：30%）以下である」が棄却されれば有効か
つ安全と判断し、棄却されなければ有効かつ安全ではないと判断する。
なお、第 II 相部分と第 III 相部分の間では基本的に登録を一時停止するが、試験治療群の全
登録例が第 II 相部分の予定登録数 45 例に達した時点で 20 例（44%）以上の周術期 NASOX 療法の
治療完遂が確認できていれば、帰無仮説が棄却されることが明らかであるため、登録を一時停止
せずに第 III 相部分へ移行する。同様に、不適格例を除いた解析対象者数が 45 例に満たない場
合でも、帰無仮説が棄却されることが明らかである場合は登録を一時停止せずに第 III 相部分へ
移行する。
第 III 相部分
本試験は第 III 相部分の主たる解析が最終解析となる。
登録終了 4 年後を目処に行う、本試験の第 III 相部分の primary endpoint に関する主たる解
析の目的は、標準治療群である A 群（術前 GS 療法＋手術＋術後 S-1 療法）に対し、試験治療群
である B 群（術前 NASOX 療法＋手術＋術後 NASOX 療法）が、primary endpoint である全生存期間
において上回るかどうかを検証することである。
試験治療群が標準治療群を統計学的に有意に上回った場合、試験治療である術前 NASOX 療法＋
手術＋術後 NASOX 療法がより有用な治療法であると結論する。有意に上回らなかった場合は、標
準治療である術前 GS 療法＋手術＋術後 S-1 療法が引き続き有用な治療法であると結論する。
なお、各エンドポイントの解析方法の詳細は、中間解析の手順の詳細も含め、データセンター
の当該グループ担当統計スタッフが検証的な解析を実施する前に統計解析計画書に記載する。

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