ンダム試験であることについては、特別に項目として挙げる必要があると思います。
【回答】
・5 頁のところですが、安全性を確かめるために、試験治療をまず 2 名で行うとあります。この場合、安全
性を確かめるだけで、効果は見ないということでいいでしょうか。もしそうなら、そのように記載してくださ
い。
＞ご指摘の通り、安全性評価パートでは先進医療として継続すること（ランダム化パートに移行して施設
拡大をすること）の可否を評価するためのエンドポイントとして、安全性のみを設定しておりますが、個々
の患者においては、プロトコール 8.2～8.3.に従い NASOX 療法の安全性のみならず、効果（有効性）も見
ながら治療を進めることになります。説明同意書にも有効性を確認する旨、以下の通り変更いたします。
（変更前）「日本人において切除可能な膵がんの手術前後に NASOX 療法を行う治療が安全であること
を 2 名の患者さんで確かめることです。そのため、初めの 2 名の患者さんに「試験治療」の治療を受けて
いただきます。」
（変更後）「日本人において切除可能な膵がんの手術前後に NASOX 療法を行う治療が安全であること
を 2 名の患者さんで確かめることです。術前 NASOX 療法中の副作用や、手術中・手術後の合併症の評
価だけでなく、治療効果があるかどうかも見ながら治療を行います。このパートでは 2 名の患者さんに
「試験治療」の治療を受けていただきます。」
・19 頁のリクルートについてですが、安全性を確かめるだけなら、やりたくないと患者さんが思って、2 名
も集まらない場合にはどのようにされるのでしょうか。
＞ご指摘の通り、臨床試験のリクルートにて患者さんの参加が得られない可能性はあると考えます。本
試験では NASOX 療法の切除不能例での高い抗腫瘍効果から周術期でも有望な治療と考えられること、
安全性パートでも安全性のみならず治療効果を見ながら治療を進めていくことを患者さんに説明し参加
同意をいただく努力をいたします。
・安全性を確かめるのが 2 名で十分だと思った理由について教えてください。さらに、安全性を確かめる
ために係る時間はどのくらいでしょうか。安全性のパートとそれ以降のパートはどのくらいの時間的差が
あるのでしょうか。
＞安全性評価パートにおいて 2 名とした明確な統計学的根拠はありません。しかし、類似するレジメンで
ある FOLFIRINOX 療法や S-IROX 療法など日本人での進行膵癌での治療経験、韓国での NASOX 療法
の結果を踏まえ、日本人での安全性においては蓋然性があるものと考えております。このため、2 例で
のランダム化パートに進むかどうかの安全性評価は妥当であると判断しました。また、ランダム化パート
の第 II 相部分では、より多数の患者で周術期治療としての NASOX 療法の安全性を評価する予定です。
安全性評価パートに要する時間は術前治療で 2 か月、術前治療終了後、手術と術後 30 日までの期間
を合わせて 2 か月を想定し合計 4 か月程度を予定しております。仮に登録が 1 か月で終わったとすると、
効果・安全性評価委員会での審議に要する期間なども踏まえると、安全性評価パートとランダム化パー
トの開始時期は約 6 か月の差が出る予定です。また、ランダム化パートは第 II 相、第 III 相部分を合わせ
て 3 年の登録期間、4 年の観察期間を予定しております。

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