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資料2‐2 令和６年度 業務実績概要説明資料 (9 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59633.html |
| 出典情報 | 厚生労働省国立研究開発法人等審議会 高度専門医療研究評価部会（第39回 8／5）《厚生労働省》 |
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬開発への戦略的取り組み
「エクソン44スキップ型治療薬」の第Ⅱ相国際共同治験を開始
ブロギジルセン
希少難病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーに関する、日本・NCNP (NS-089/NCNP-02）
発の 画期的治療薬開発がさらに発展。
日本新薬（株）との共同研究
精神・神経疾患研究開発費の基盤研究支援
AMEDの臨床開発支援をシームレスに連携
世界初、連結型核酸医薬のDMD治療剤
これまでに唯一実用化されてきた「エクソン53スキップ型」治療薬ビル
トラルセンに次いで、「エクソン44スキップ型」治療薬（ブロギジルセン：
NS-089/NCNP-02）を用いた医師主導治験（First In Human試験）で有
望な成果が得られ、第Ⅱ相国際共同治験を開始
Cell Reports Medicine誌（2025年1月号）に掲載
、
被験者の筋生検組織のジストロフィン免疫染色
（緑：筋細胞膜のジストロフィン）
Chiba et al., Nucleic Acid Research. 2021
Watanabe et al., Mol Ther Nucleic Acids. 2023
Ishizuka et al. Neuropsychopharmacol Rep. 2023
Komaki et al., Cell Reports Medicine. 2024
安全性の確認
• 投与量：80 mg/kg/週、投与期間：最大24週間
• 結果：重篤な有害事象なし、投与中止例なし
投与前
mRNAレベル
投与後
タンパク質レベル
世界最高水準の有効性
• 35％ （平均）の誘導効率でエクソン44スキップ型mRNAを検出
• 正常比 20.6%（平均） のジストロフィン・タンパク質発現を確認
国際的な指定・承認状況
• 米国（FDA）2023年6月： 希少小児疾患指定
2023年7月： ブレイクスルーセラピー指定、オーファンドラッグ指定
• 欧州（EMA）2023年12月： オーファンドラッグ指定
• 日本（PMDA）2024年11月：先駆的医薬品指定、希少疾病用医薬品指定
第Ⅱ相国際共同治験の開始
• 日本：治験届提出（2024年1月）、米国：臨床試験開始（NCT05996003、2024年2月）
9
「エクソン44スキップ型治療薬」の第Ⅱ相国際共同治験を開始
ブロギジルセン
希少難病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーに関する、日本・NCNP (NS-089/NCNP-02）
発の 画期的治療薬開発がさらに発展。
日本新薬（株）との共同研究
精神・神経疾患研究開発費の基盤研究支援
AMEDの臨床開発支援をシームレスに連携
世界初、連結型核酸医薬のDMD治療剤
これまでに唯一実用化されてきた「エクソン53スキップ型」治療薬ビル
トラルセンに次いで、「エクソン44スキップ型」治療薬（ブロギジルセン：
NS-089/NCNP-02）を用いた医師主導治験（First In Human試験）で有
望な成果が得られ、第Ⅱ相国際共同治験を開始
Cell Reports Medicine誌（2025年1月号）に掲載
、
被験者の筋生検組織のジストロフィン免疫染色
（緑：筋細胞膜のジストロフィン）
Chiba et al., Nucleic Acid Research. 2021
Watanabe et al., Mol Ther Nucleic Acids. 2023
Ishizuka et al. Neuropsychopharmacol Rep. 2023
Komaki et al., Cell Reports Medicine. 2024
安全性の確認
• 投与量：80 mg/kg/週、投与期間：最大24週間
• 結果：重篤な有害事象なし、投与中止例なし
投与前
mRNAレベル
投与後
タンパク質レベル
世界最高水準の有効性
• 35％ （平均）の誘導効率でエクソン44スキップ型mRNAを検出
• 正常比 20.6%（平均） のジストロフィン・タンパク質発現を確認
国際的な指定・承認状況
• 米国（FDA）2023年6月： 希少小児疾患指定
2023年7月： ブレイクスルーセラピー指定、オーファンドラッグ指定
• 欧州（EMA）2023年12月： オーファンドラッグ指定
• 日本（PMDA）2024年11月：先駆的医薬品指定、希少疾病用医薬品指定
第Ⅱ相国際共同治験の開始
• 日本：治験届提出（2024年1月）、米国：臨床試験開始（NCT05996003、2024年2月）
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