評価項目No.1-1

担当領域の特性を踏まえた戦略的かつ重点的な研究・開発の推進

要因分析（実績値／目標値が120%以上または80%未満）
指標

要因分析（①制度、事業内容の変更②法人の努力結果③外部要因）

医療推進に大きく貢献する研究 ②センターの研究者その他関係職員の積極的な取組の結果と考えられる。全ての年度で目標値を超え
成果数

Ⅲ

ていないことを踏まえ、目標値の変更は行わない。

評定の根拠

根拠

理由
希少難病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーに関する、日本・NCNP発の 画期的治療薬開

デュシェンヌ型筋ジストロ

発がさらに発展。

フィー治療薬開発への戦略的取 これまでに唯一実用化されてきた「エクソン53スキップ型」治療薬ビルトラルセンに次いで、
り組み

「エクソン44スキップ型」治療薬（ブロギジルセン： NS-089/NCNP-02）を用いた医師主導治験
（First In Human試験）で有望な成果が得られ、第Ⅱ相国際共同治験を開始した。
本研究では、リアルタイムかつ高解像度でシナプス除去を観察・操作できる手法を確立し、脳の
免疫細胞であるマイクログリアが生きた神経細胞から特定のシナプスを選んで除去する仕組みを

脳の免疫細胞がシナプスを選ん 明らかにした。神経活動が高まると、シナプス局所でカスパーゼ3が活性化され、補体分子C1qの
で除去する仕組みを解明

集積を通じて除去が促進される。熱性けいれん後にも同様の反応が起こり、抑制性シナプスの除
去を介して神経回路のバランスが変化する可能性が示された。本研究成果は、てんかんをはじめ
とする様々なシナプス病の病態解明につながることが期待される。
40-74歳の地域住民コホート約10万人を対象としたアンケート調査で、飲料摂取と５年後の抑うつ
とのリスクとの関連を縦断調査した結果、甘味飲料、炭酸飲料、野菜・果物ジュース、砂糖入り

飲料とうつ病の関連を解析

コーヒーによる抑うつリスク上昇するとともに、ブラックコーヒーにおいては抑うつリスク低下
することを確認できた。野菜・果物ジュースと抑うつの関連を示したのは本研究が世界初であ
る。

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