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資料2‐2 令和６年度 業務実績概要説明資料 (10 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59633.html |
| 出典情報 | 厚生労働省国立研究開発法人等審議会 高度専門医療研究評価部会（第39回 8／5）《厚生労働省》 |
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令和２年度
・・・・
令和６年度
注目
世界初！DMD治療剤ブロギジルセンの開発
医師主導治験を開始
First in human試験を医師主導治験として
1月より開始。目標症例数6例中6例が
登録された。
令和７年度以降
世界初の、デュアルターゲティング設計、エクソン44スキップ作
用機序を有するDMD治療剤、DMDのアンメットメディカルニー
ズおよびドラッグロスを克服
FiH試験の成功を受け、米国FDAからブレイクスルーセラピー指
定を受けたブロギジルセンについて、日本で第Ⅱ相試験治験届
を提出、米国で第Ⅱ相試験を開始した（NCT05996003）
第Ⅱ相日米
国際共同治験を推進
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する世界初のエクソン44スキップ薬『ブロギジルセン』の開発
平成27年以降、精神・神経疾患研究開発費による基盤研究支援と、AMEDによる臨床開発支援をシームレスに連携させる体制を構築
日本新薬（株）との共同研究を通じ、世界初のエクソン44スキップ薬「ブロキジルセン」のFIH試験を医師主導治験として成功裏に完了
ブロキジルセンは、米国FDAよりブレイクスルーセラピー指定を受けた初のエクソン・スキップ薬
FIH試験成果を国際誌に公表（Cell Reports Medicine. 2025）、第Ⅱ相日米国際共同治験が進行中
【目的】
特許技術であるデュアルターゲティング設計技術を用いて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する世界初のエクソン
44スキップ薬『ブロギジルセン』の開発を行う
【成果・経過の概要】
・令和元年 日本新薬（株）と医師主導治験（第Ⅰ/Ⅱa相）に関する契約締結、治験届提出
・令和2年 First in human試験を医師主導治験として開始
・令和4年 総括報告書提出
・令和5年 米国FDAがブレイクスルーセラピー指定
・令和6年 日本で第Ⅱ相試験の治験届提出、2月米国で試験開始
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令和６年度
注目
世界初！DMD治療剤ブロギジルセンの開発
医師主導治験を開始
First in human試験を医師主導治験として
1月より開始。目標症例数6例中6例が
登録された。
令和７年度以降
世界初の、デュアルターゲティング設計、エクソン44スキップ作
用機序を有するDMD治療剤、DMDのアンメットメディカルニー
ズおよびドラッグロスを克服
FiH試験の成功を受け、米国FDAからブレイクスルーセラピー指
定を受けたブロギジルセンについて、日本で第Ⅱ相試験治験届
を提出、米国で第Ⅱ相試験を開始した（NCT05996003）
第Ⅱ相日米
国際共同治験を推進
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する世界初のエクソン44スキップ薬『ブロギジルセン』の開発
平成27年以降、精神・神経疾患研究開発費による基盤研究支援と、AMEDによる臨床開発支援をシームレスに連携させる体制を構築
日本新薬（株）との共同研究を通じ、世界初のエクソン44スキップ薬「ブロキジルセン」のFIH試験を医師主導治験として成功裏に完了
ブロキジルセンは、米国FDAよりブレイクスルーセラピー指定を受けた初のエクソン・スキップ薬
FIH試験成果を国際誌に公表（Cell Reports Medicine. 2025）、第Ⅱ相日米国際共同治験が進行中
【目的】
特許技術であるデュアルターゲティング設計技術を用いて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する世界初のエクソン
44スキップ薬『ブロギジルセン』の開発を行う
【成果・経過の概要】
・令和元年 日本新薬（株）と医師主導治験（第Ⅰ/Ⅱa相）に関する契約締結、治験届提出
・令和2年 First in human試験を医師主導治験として開始
・令和4年 総括報告書提出
・令和5年 米国FDAがブレイクスルーセラピー指定
・令和6年 日本で第Ⅱ相試験の治験届提出、2月米国で試験開始
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