患者レジストリを活用した病態解明・治療法開発に向けた取組

神経・筋疾患患者レジストリRemudy （Registry of muscular dystrophy）
非臨床

Ph1

Ph2

Ph3

承認

製造

申請

販売後

再審査

ネットワークとの連携により効果的に
市場調査
治験計画作成
治験

ARO支援により実施

実施可能性調査
治験

2024年度の成果

リクルート
治験の対照群
RCTの代替

Remudyの活用により、成果
◼ 治験の対象患者数・分布の把握
◼ 試験の実施可能性調査
◼ 臨床研究・治験への参加者募集
◼ 臨床研究実施

企業へデータ利活用

NCNP発シーズ（日本新薬:ビルトラルセン）の条件付き早期
承認解除に向け企業の利活用実施
◼ 製薬企業と協力しPMDAとの対面助言参加
◼ データ提供の枠組み構築
◼ NCNPでGPSP下での医療情報データベース調査受託
◼ NCNP-ARO（臨床研究支援部／情報管理解析部）支援の元、
企業へのデータ提供実施
新たな承認品目（遺伝子治療薬）のReal World Data収集の
ために、新しく企業と秘密保持契約、実施に向けて相談開始
製造販売後調査
医療経済学的調査

患者参画（PPI）の実践 患者会の多大な支援 レジストリを通じての患者さんとの連携、交流

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