臨床試験の概要
目的

本品の有効性及び安全性の検討

試験デザイン

非盲検、非対照、多施設共同

対象患者

慢性虚血性心筋症による重症心不全患者（移植症例数：8例、有効性解析対象：8例）

主要評価項目

移植後26週時点の心エコー図検査によるLVEFが移植前と比較して改善していると評価された患者
数

副次評価項目

有効性：LVEF（心エコー図検査及びCT検査による）、LVESVI及びLVEDVI（心エコー図検査
及びCT検査）、CTR、NYHA心機能分類、SAS、6MWD、Peak VO2、申請者が独
自に設定した「Responder（LVEF又はNYHAの改善、あるいは効果安全性評価委員
会が判断することで Responderと判定）」の患者数、等
安全性：有害事象等

•

•

臨床試験においては、心不全患者の長期死亡率の予後因子として広く知られているLVEFを主要評価項目に設定
した。一方で、虚血性心筋症に対するCABGの臨床試験において、患者の生存率とLVEFに相関性が認められな
かった報告*があること、LVEFのみで心不全の病態を評価することは困難であり、本品の作用機序として心機能に係
る複数の指標が改善することにより総合的に心不全の臨床症状や運動耐容能の改善に繋がると考えられることから、
LVESVIなどの構造的指標や、NYHA心機能分類、SASといった患者の臨床症状を評価するスコア、Peak VO2や
6分間歩行距離といった運動耐容能を示す指標等を副次評価項目として測定し、副次評価項目の結果等も含め
て有効性を検討する方針とした。
副次評価項目を含めた評価を行う点については、試験計画策定前のPMDA相談において合意された上で、試験計
画が策定された。
*N Engl J Med 2019; 381: 739-48

7