安全性評価について
本品については、①本品の作用である神経細胞の分化促進に基づく造腫瘍リスク（周囲の細胞のがん化）
②定位脳手術に伴う有害事象、が治療におけるリスクと考えられた。
①造腫瘍リスクについて：
•

本品の細胞遺伝学的解析等から造腫瘍性を示唆する所見は認められず、ヌードラット・カニクイザルによる一般
投与試験(最大9ヶ月）でも腫瘍は認められなかった。

•

臨床試験においても、本品に起因する「良性、悪性及び詳細不明の新生物（嚢胞及びポリープを含む）」は
認められなかった。

対応
•

脳腫瘍のある患者又はその既往歴のある患者には、本品の作用機序、腫瘍部位等を考慮した上で、本品使
用の可否を慎重に判断することを効能、効果または性能に関連する使用上の注意に規定。

②定位脳手術に伴う有害事象について：
対応
•
•

本品群、対照群ともに、「神経系障害」、「障害、中毒及び処置合併症」について、外科的手技との因果関
係が示唆される有害事象が一定程度発生していることから、注意喚起を行う。
承認条件として、緊急時に十分対応できる医療施設において、外傷性脳損傷の診断・治療及び定位脳手
術手技に十分な経験及び知識を有する医師が、本品に関する十分な知識も有した上で、本品の臨床試験
成績及び有害事象等の知識を十分に習得した上で使用することを規定。
56