有効性評価について
• 条件及び期限付き承認制度の適用に係る予見性を高めるために、ガイダンス※において、「効能、効果又
は性能を有すると推定されるもの」と判断する際の例の一つとして、 「自然経過による改善が認められず、
リハビリテーションなどのバイアスを排除した上でもなお、当該製品の投与群の一部に、当該疾患に対して
一定程度の臨床的意義のある情報が得られていること」を挙げている。
※ 再生医療等製品に係る条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画策定に関するガイダンス

• 外傷後脳損傷に伴う運動麻痺の治療については、機能維持を目的としたリハビリテーションであり、機能
回復を目指す有効な治療法はないが、本試験において、偽手術群に対して、麻痺の改善に係るスコアが
統計学的に有意に改善していることから、本事例に該当すると判断した。
（参考）ガイダンスにおける「効能、効果又は性能を有すると推定されるもの」と判断する際の例
• 自然経過による改善が認められず、リハビリテーションなどのバイアスを排除した上でもなお、自然歴（文献やＲＷＤ等のデータを含む）
と比較するなどして、当該製品の投与群の一部に、当該疾患に対して一定程度の臨床的意義のある情報が得られていること。
• 病状の進行が速く、また致死性の高い疾患を対象としており、生存期間の延長が認められることは稀であるのにも関わらず、投与群にお
いて一定程度の臨床的意義のある生存期間の延長が認められるこ と。
• 確立した有効性評価の指標と相関が期待されるバイオマーカーなどの他の指標で、一定程度の臨床的意義のある情報が得られている
こ と。
• 外科的手術を伴う再生医療等製品において、手法確立までの試行錯誤や十分な検討が必要であり、かつ一定程度の臨床的意義の
ある情報が得られていること。
• 進行性かつ不可逆性の疾患であり、一定以上病態が進行すると既存 薬の投与による有効性が期待しづらくなる疾患において、当該
製品の投与群の一部において、当該疾患に対して一定程度の臨床的意義のある情報が得られていること
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