本試験結果に基づく有効性評価結果について
〇 主要評価項目である「24週目におけるFMMSスコアのベースラインからの変化量」について、
本品群（46例）と偽手術群（15例）の間に統計的に有意な改善が認められた。
〇 副次評価項目である上肢に係るFMMSスコアの改善については、文献情報において臨床的に
意義のあるとされた変化量を上回った改善が認められた。

〇 特に承認用量の5.0×10６個投与群では、ほとんど動かなかった手足が少し動くようになる程度の
改善が認められた。
〇 副次項目についても、一貫して本品群が偽手術群より改善する傾向が認められた。

〇 主要評価項目測定時期の24週を超えても、48週までの観察期間中、主要評価項目、副次評価
項目とも一貫して本品群の有効性が偽手術群を上回っていた。
以上より、「主要評価項目について対照群に対する統計学的に有意な改善が認められたこと」「臨床
的に意義のある変化」、「主要評価項目、副次評価項目について一貫して本品群が対照群に比べて
改善」した点を勘案し、有効性を推定できる一定の基準を満たしていると判断した。
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