少数例での臨床試験成績をもって有効性の推定ができるとした理由
○ IACT16049-01試験は単施設・非盲検・非対照・少数例の探索的試験であり、統計学的検証を目
的としていなかったため、事前に有効性の閾値は設定していなかったものの、6例中4例でオフ時
MDS-UPDRS Part III の改善が認められ、特に 3例（PD02：－11、PD04：－32、PD08：－17）
はプラセボ最大改善幅（－8.2）を大きく上回る改善を示したこと。
これらの改善は、自然経過やプラセボ効果では説明できない程度の改善が複数例で再現されている点
で有効性を支持するものである。
○ また、PPMI自然歴データでは、今回の試験の組入れ患者と同様の背景を持つ患者の 24カ月オフ時
MDS-UPDRS Part III が平均＋5.2点悪化しており、本試験の持続的な改善は自然経過では説明困
難であること。
〇 H&Y重症度分類の改善において、指定難病の指定要件(H&Y重症度分類３以上）から改善した例もあること。
○ さらに、［18F］FDOPA-PET において 被殻 Ki 値の上昇（5/6例）、被殻/尾状核比の上昇（6/6
例）が確認され、12・24か月で全例の生着も確認されたことから、主観評価に依らない客観的な画
像評価による裏付けが得られていること。
以上より、「自然経過では生じ得ない改善」「プラセボ効果を超える効果」「複数例での再現性」「PETによる客観的
裏付け」の4点を総合的に勘案し、6例という少数例でも有効性を推定できる一定の基準を満たしていると判断した。

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