製造販売後の調査について

• 使用成績調査では、臨床試験と同様の患者を対象に、臨床試験でも良好な結果が得られ、予後予測
に重要な指標であるPeak VO2について臨床的意義があるとされる10％の改善を評価するとともに、患者
の運動意欲の影響を受けにくい、より客観的な指標とされるLVESVIも評価することで、本試験の再現性
を確認することにした。
• なお、探索的試験（今回は承認前）と検証的試験（今回は製造販売後）で主要評価項目が異なる
例として閉塞性肥大型心筋症の治療薬であるマバカムテンでは、探索的試験の主要評価項目は「12週
の運動負荷後のLVOT 最大圧較差のベースラインからの変化量」、検証的試験では「PeakVO2の1.5
mL/kg/min以上の増加、かつNYHA心機能分類のⅠ度以上の改善」とした例がある。なお、抗悪性腫
瘍薬の審査においても、探索的試験ではがんの縮小に係る奏効割合を主要評価項目とし、検証的試験
ではPFS(無増悪生存期間)を主要評価項目する例がある。

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