少数例での臨床試験成績をもって有効性の推定ができるとした理由
〇主要評価項目のLVEFについては8例中2例の改善であったが、計画時より有効性評価に際して主要
評価項目と同様に評価することとしていた副次評価項目の各指標について、症例毎に詳細は異なるも
のの、いずれかの指標で改善又は維持が認められた。特に心臓リモデリングを示す指標であるLVESVI
及びLVEDVIにおいて維持改善が認められており、本品の作用機序として「心機能に係る複数の指標
が改善することにより総合的に心不全の臨床症状や運動耐容能の改善に繋がる」とするコンセプトを支
持する結果が得られた。

〇 NYHA心機能分類やPeak VO2の改善により、身体活動の著しい制限から､やや制限への改善が複
数認められた。
〇重症虚血性心筋症では、梗塞により壊死した心筋が再生することはなく不可逆的に病態が進行するが、
特に臨床的有効性を示す評価項目として、運動耐容能を示す指標として広く用いられ、予後予測に
重要であるとされているPeak VO2について、臨床的に意義のある変化と考えられている10%以上の増
加が移植後52週時点で４例に認められており、自然経過やプラセボ効果では説明できない程度の改
善が複数例で認められており、有効性を支持する結果である。
〇更に、データカットオフ時点で、全員が生存しており、特に移植時期の早かったコホートAでは移植後
1,092～1,120日の経過が確認された。
以上より、「自然経過では生じ得ない改善」 「臨床的に意義のある効果」 「複数例での再現」 「生
存期間の延長」等を勘案し、8例であっても有効性を推定できる一定の基準を満たしていると判断した。

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