製造販売後の検討事項について（使用成績調査）

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本品の移植は開胸手術による侵襲的処置を伴うことから、無作為化比較試験の実施は倫理的に

困難であると判断した。そのため、前向き臨床研究により、標準治療で効果不十分な虚血性心筋
症による重症心不全患者の自然歴データを別途収集し、これを外部対照として、本品の有効性の
評価及び安全性の確認を行う評価計画とした。
※外部対照とは 例えば希少疾病用医薬品の開発等、患者数の観点からランダム化比較臨床試験の実施が困難な場合等に、被験治療に関する非
盲検単群臨床試験等を実施し、その結果を、当該治療を受けていないその試験の外部の集団の結果と比較することにより評価する方法における対
照群のこと

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目標症例数については、本品の有効性について統計的に検証可能な例数として75例と設定した。
また、本品の適用対象として想定される患者はおよそ1000~3000例ほどと考えられており、7年の
期限内に75例のデータを収集することは可能と考える。

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