臨床試験の概要
目的

本品の安全性及び有効性の検討

試験デザイン

非盲検非対照、単施設

対象患者

薬物治療のみでは症状のコントロールが困難になっているが、レボドパ製剤に対する反応性が完全には失われ
ていないPD患者（移植症例数：7例、有効性解析対象：6例）

評価項目

有効性：オフ時＊のMDS-UPDRS Part Ⅲ合計スコア、オン時のMDS-UPDRS Part Ⅲ合計スコア
MDS-UPDRS Part Ⅰ合計スコア及びMDS-UPDRS Part Ⅱ合計スコア、
H&Y重症度、Bradykinesia subscale、1日平均オン時間、オフ時間
[18F]FDOPAの被殻への集積 等
安全性：移植片の大きさ、有害事象の発現頻度と程度及び移植後24カ月における脳内の移植片増大
（3 cm3を超える） の有無（MRI）等
*オフ時は、ドパミン薬物療法の効果が乏しい時間帯（長期投与により効果持続時間が短縮する）

• 本試験計画については、PMDA相談において事前に合意された上で、試験計画が実施された。
＜画像評価＞
• MRIによる移植片サイズの評価と、移植部位への［18F］FDOPA集積（Ki値）の定量解析等により、本品の生着
およびドパミン神経細胞への分化・機能発現を確認
※［18F］FDOPA PETはドパミン生成能力の測定に用いられる。
＜有効性の評価項目＞
• ドパミン細胞移植により期待される運動機能向上を評価するため、主として運動機能の指標であるMDS-UPDRS
Part Ⅲ合計スコアを評価。
• オフ時での運動機能を評価する効果を評価する主な理由：内因性ドパミンの作用（本品移植の効果）を正しく把
握するため、外因性ドパミン（服薬による影響）を排除する必要があるため。
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