評価項目Ｎｏ．１－３

医療の提供に関する事項

④再生医療治療（東）による機能温存対策

３ 希少がん・難治がんの診療、治療開発

○自己脂肪組織由来の培養脂肪幹細胞を用いた機能回復、温存を目指す開発臨床試験
を実施

①希少がんの研究開発・ゲノム医療を推進する
「MASTER KEYプロジェクト」を推進＜評価書Ｐ86＞

（ポイント）
●前立腺手術後の外尿道括約筋の機能再建
●肛門温存直腸癌手術の術後排便機能障害の割合は80−90％であり肛門機能に対す
る再生療法の確立を目指す
●術後のQOLの改善を目指すことで低侵襲だけでなく質の改善も目指す

○「MASTER KEYプロジェクト (Marker Assisted Selective ThErapy in Rare cancers:
Knowledge database Establishing registrY Project)」は、希少がんにおけるゲノム医療
推進を目指し、製薬企業と共同で取り組む世界初の試み。
○希少がんの患者に「より早く、より多く」の新薬を届けることを目指す。
○平成30年8月、患者団体（日本希少がん患者ネットワーク）と、連携協定を締結
○国内施設に加えアジア施設が参加している。（MASTER KEY Asia）
MASTER KEYプロジェクトは大きくレジストリと臨床試験の２つの取組から構成される。
●患者の遺伝子情報や診療情報、予後データなど大規模データベースを構築するレ
ジストリ研究。データを参加企業にも共有し、バイオマーカー探索や薬剤開発に
役立てる。平成29年5月に開始し、これまで国内７施設に拡大。
●バスケット型デザインと呼ばれる新しい手法の臨床試験。がん種を限定せず特定
のバイオマーカー（遺伝子異常・タンパク質発現等）を有する患者集団に対し、
そのバイオマーカーに適した薬剤を用いて、医師主導治験又は企業治験として実
施。14社の製薬企業から治験薬と共同研究費を提供。
●承認申請に向けた30の治験を実施中。

⑤遺伝子治療（腫瘍誘拐ウイルス治療）の治験の推進
○国内においてがんの遺伝子治療（ウイルス融解治療）に対する治療開発を強力に実施でき
る体制を構築
➀ 先駆け申請中の1品目が申請中
➁ ウイルスの環境への影響を配慮する規制であるカルタヘナの対応や取り扱い
マニュアルを発信
➂ 免疫チェックポイント阻害剤との併用試験も実施

国内レジストリ
固形がん 4,216例
血液がん 550例

国内治験
医師主導 16件
企業主導 17件

（2025年3月末時点）

（2025年３月末時点）

本プロジェクトはアジア展開された。
●MASTER KEY Asiaではアジア8か国28施設から935例の登録。
●MASTER KEY Asiaでは中央病理診断及びゲノム解析も国内で行いアジア
のゲノム診療を促進することによりアジア国際共同試験の推進を目指す

②希少がんネットワークの構築＜評価書Ｐ89＞
⚫ 全国の希少がんの患者が適切な希少がん医療・情報に
繋がれるよう、国立がん研究センター（希少がん中央
機関）と全国7地域の希少がん中核拠点センターを中心
としたHub and Spoke型の全国ネットワーク「希少が
ん全国ネットワーク」の構築を進めている。
⚫ 希少がん患者・家族が自ら希少がんの診療施設を検索で
きるwebサイト「希少がんの病院を探す」を公開した。
⚫ 最新のWHO分類に準じ、臨床の現場に即した新たな希少がん分類（New
Classification of Rare Cancers:NCRC）を策定し、日本において、希少がんはがん全
体の約20％であることを明らかにした。

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