評価項目Ｎｏ．１－１

担当領域の特性を踏まえた戦略的かつ重点的な研究・開発の推進

２ がんの予防法や早期発見手法に関する研究

３ 希少がんや難治がんなどに対する新しい標準治療などを⽬指した研究

受動喫煙が肺がんの遺伝子変異を誘発することを証明＜評価書Ｐ16＞

①治療の機会が限られていた希少がん患者に治験を通してより多くの新薬を届ける
「MASTER KEY プロジェクト」に連動する企業治験・医師主導治験を実施 ＜評価書20Ｐ＞

○受動喫煙は、肺がんの危険因子として知られているが、受動喫煙と遺伝子変異との
関わりは不明であった。
○肺がん女性の受動喫煙歴と遺伝子変異の関係を調べた結果、受動喫煙を受けて発生
した肺がんでは、受動喫煙を受けずに発生した肺がんと比べて、より多くの遺伝子
変異が蓄積していることが分かった。
○受動喫煙者の肺がんでは変異誘発活性を持つAPOBEC3B遺伝子の発現が高まって
おり、APOBECタンパク質群により生じたと考えられるタイプの変異が増加してい
た。
（ポイント）
●受動喫煙は、能動喫煙とは異なるメカニズムで変異を誘発し、肺の中にできた初
期の腫瘍細胞が悪性化するのを促進すると推定された。
●これらの発見は、受動喫煙による健康被害を防ぐ必要性を強く示唆しており、ま
た受動喫煙による肺がんの予防に役立つことが期待される。
受動喫煙が肺がん形成を促進するメカニズム

○MASTER KEY プロジェクトに連動する小児がん、AYA世代がん、希少がん、難治
がんに対する企業治験・医師主導治験を実施し、アンメットニーズに対する個別化
治療開発を推進した。
○MASTER KEY プロジェクトにて実施した小児・AYA悪性固形腫瘍に対する第Ⅰ相
試験の総括報告書を企業に提供した。
（ポイント）
●プロジェクトの登録症例数は4,500例を超え、連動する副試験（医師主導治験、
企業治験）総数は33課題に至っている。
●医師主導治験の成果を用いて希少がんに対する治療薬など２件が薬事承認された。

実施施設拡大

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施設
都立駒込病院、富山大学附属病院、
岡山大学病院、近畿大学病院が参加
し強力なネットワークを形成

DCTの活用
MASTER KEY プロジェクトで
実施の医師主導治験2試験で
DCTを開始
• Prefume試験
• TAZETTA試験
希少がんであっても誰一人
取り残さないがん対策を推進

薬事承認申請実績

薬事承認取得2件
申請実績累計4件(うち2件は現在申請中)

登録件数
レジストリ登録（累計）
固形がん 4,195例血液がん 524例
副試験（計33試験）
企業治験16試験/医師主導治験 17試験

PPIの推進
受動喫煙は肺の中での炎症を誘発し、その結果APOBEC3BなどのAPOBECタンパク質が活性化
されることで、変異が誘発され、不均一性を獲得することで、腫瘍細胞が悪性化していくという
メカニズムが考えられる。

本研究成果は国際学術誌『Journal of Thoracic Oncology』に掲載された

第2回希少がんコミュニティオープンデーを
一般社団法人日本希少がん患者会ネッ
トワークと共に開催。

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