評価項目Ｎｏ．１－１
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担当領域の特性を踏まえた戦略的かつ重点的な研究・開発の推進

アンメットメディカルニーズに応える新規薬剤開発に関する研究

②国内初の造血器腫瘍遺伝子パネル検査「ヘムサイトⓇ」の製造販売承認取得
＜評価書Ｐ23＞

①日本人でのゲノム解析から創製された新薬が難治がんである胆道がんの治療薬として承認
＜評価書Ｐ11＞

○胆道がんは予後不良な難治性がんであり、アンメットメディカルニーズの極めて高
いがんである。
○国立がん研究センター研究所では2015年に日本人胆道がんを対象とした大規模
シークエンス解析から治療標的となりうるFGFR2融合遺伝子を同定し、それを標的
としたエーザイ株式会社が創製した胆道がんの治療薬FGFRキナーゼ阻害剤 タスル
グラチニブ の臨床試験を、国立がん研究センター中央病院・東病院が連携して迅速
に進めた。
○タスルグラチニブは国際共同第II相試験によってその有効性が示され、2024年9月
に「がん化学療法後に増悪したFGFR2融合遺伝子陽性の治癒切除不能な胆道癌」の
効能・効果で新薬として承認された。
(ポイント)
●大規模ゲノム解析から患者に治療薬を届ける実例となった。
●がんの基礎研究を出発点に、製薬企業等との活発な共同研究による創薬開発を進め
ており、がんの基礎研究からの創薬がさらに生まれることが期待される。

○がん遺伝子パネル検査は、固形腫瘍を対象としたものが保険適用されているが、造
血器腫瘍では、製造販売承認されたものはなく、保険診療下でのがんゲノム医療が
実施できていない。
○近年、世界保健機関（WHO）等が提唱する造血器腫瘍の診断・治療指針では、ゲ
ノム情報を用いて適切な診断・治療を行うことが推奨されている。
○国立がん研究センターと大塚製薬株式会社が共同設計し、国立がん研究センター、
九州大学、京都大学、名古屋医療センター、東京大学医科学研究所、慶應義塾大学
との共同研究コンソーシアムにて開発した造血器腫瘍遺伝子パネル検査「ヘムサイ
ト®」について、大塚製薬株式会社が国内における製造販売承認を取得した。
（ポイント）
● 「ヘムサイト®」は、日本血液学会の造血器腫瘍ゲノム検査ガイドラインにある造
血器腫瘍の遺伝子異常を網羅的に検査できるように設計されている。
●遺伝子異常による「診断」、「治療法選択」、「予後予測」が可能となる。
●日本国内における造血器腫瘍領域において、個別化医療が大きく進歩し、よりよい
医療に貢献することが期待される。
国産造血器腫瘍パネルの開発

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