評価項目1-2

研究開発の成果の最大化その他の業務の質の向上に関する事項

実用化を目指した研究・開発の推進及び基盤整備

③医師主導治験によるαβT細胞＆B細胞除去ハプロ移植法の開発（評価書54頁）
・造血幹細胞移植のためにHLA（ヒト白血球抗原の型）の合致す
るドナーがいない患者を対象とした「αβT細胞＆B細胞除去ハプ
ロ移植」の医師主導治験を実施する。
・ハプロ移植は、 HLAが半分合致するドナー細胞からの免疫反応
である移植片対宿主病（GVHD）や生着不全のリスクが高い。さ
らにハプロ移植では、移植後に抗がん剤であるシクロフォスファミ
ド（PTCY）の大量投与や強い免疫抑制療法が必要なため、感染症
や薬剤の副作用を含む移植合併症の問題がある。
・「αβT細胞＆B細胞除去ハプロ移植」はドナーの造血幹細胞か
ら治験機器によりαβT細胞とB細胞を除去して移植する治療法で
ある。 αβT細胞除去により、移植後リンパ増殖疾患のリスクが
高くなるため、B細胞除去に加えて移植前に抗がん剤の「リツキシ
マブ」を併用して、欧米では小児を中心に広く実施されている。
・ 「リツキシマブ」を併用した「αβT細胞＆B細胞除去ハプロ移
植」は、 GVHDや移植合併症の大幅な軽減が期待される。
2023年度

移植前
・リツキシマブ投与
移植後
・抗がん剤（PTCY)の大量
投与なし
・強い免疫抑制療法なし

2024年度

●医療機器の開発、品質、プロトコルのPMDA相談（全般相談、事前相談、対面
助言等）支援

・2024年12月治験審査委員会
にて承認
・2025年1月治験計画届提出

●プロトコル、被験者とドナーの同意説明文書及びアセント文書、各種手順書等の作成支援
●統計解析業務（研究デザイン、症例数設計、解析計画書作成）
●治験調整事務局業務（モニタリング、監査、治験機器提供者等との調整、医療機関への連絡等）
●データマネジメント業務（EDC構築等）
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