研究開発の成果の最大化その他の業務の質の向上に関する事項

評価項目1-2

実用化を目指した研究・開発の推進及び基盤整備

① 小児医薬品開発ネットワーク支援事業 （評価書52頁、58頁）
・日本で承認されていない小児用医薬品の開発を促進するため、厚生労働省が小児科学会に委託した事業。
・成育医療研究センターが日本小児科学会の委託を受け支援事務局として事業取りまとめ作業を実施。
・成育で運営している「小児治験ネットワーク」を活用して効率的に治験を実施し、令和6年度までに9品目が承認された。
成育医療研究センター
（支援事務局）
治験
業務
支援

日本小児科学会

情報共有

理事会

支援

治験
支援
依頼

治験
支援

製薬企業
施設
選定
協力

薬事委員会

開発要望
小児開発計画書
の提供
重要度・
優先度評価

治験
依頼

WGの選出
小児開発計
画書の提供

日本小児科学会分科会・関連学会（18学会）

開発依頼

支援希望
品目につい
て申請

治験実施
支援

開発支援

・小児治験ネットワーク
検討ワーキング設置・開催
・研究企画ユニット
・開発支援リストの
・開発薬事ユニット 成育医療研究センター
作成・更新
（支援事務局）
・臨床研究コーディ
・開発のサポート
等
ネートユニット

承認取得品目
※令和4年度～令和5年度：7品目承認取得
＜令和6年度（2品目承認取得）＞
⑧エソメプラゾール（ネキシウムカプセル®）
【効能効果】
再発・再燃を繰り返す逆流性食道炎の維持療法 等
⑨ダブラフェニブ（タフィンラー小児用分散錠® ）
トラメチニブ（メキニスト小児用ドライシロップ® ）
【効能効果】
標準的な治療が困難なBRAF遺伝子変異を有する進行・再
発の固形腫瘍（結腸・直腸癌を除く） 等
AMED事業（2017～2019年度）：13品目の開発支援要請
⇒13品目におけるワーキンググループに参画した専門家は、
17領域から60名（それぞれ延べ数）。
厚生労働省事業（2020～2024年度）：23品目の開発支援要請
⇒23品目におけるワーキンググループに参画した専門家は、
27領域から148名（それぞれ延べ数）
※厚生労働省事業（2020年度）よりWGには小児CRCも参画し、
医師と共に医学的な助言のみでなく治験実施面での具体的な
アドバイスも実施
開発支援リストの作成、企業への開発要望、治験実施のサポート

製薬企業

産官学連携による小児医薬品開発のさらなる促進へ
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