評価項目1-2

研究開発の成果の最大化その他の業務の質の向上に関する事項

実用化を目指した研究・開発の推進及び基盤整備

②国際共同ランダム化比較試験（国内医師主導治験）による小児及び若年成人再発急性骨髄性白
血病に対する新規治療薬の開発とドラッグ・ラグ／ロス解消（評価書54頁）
・小児急性骨髄性白血病は小児で2番目に多い白血病であり、再発後の予後は不良（寛解導入率60％以下、生存率30～40％）。
・ベネトクラクス（VEN）は、 BCL-2タンパク質を阻害して白血病細胞の細胞死を促す経口薬であり、化学療法に本剤を併用
する国際共同第Ⅲ相ランダム化比較試験がオランダ Princess Maxima Centerを中心に計画された。
・海外承認と同時に日本で承認取得するため、日本も本試験に参加し、本試験を日本における医師主導治験としても実施する。
・国立成育医療研究センターは、国際共同試験における日本のNational Coordinating Centerを務める（国内参加は数施設）。
・このような同時開発国際共同多施設医師主導治験の体制構築は、今後のドラッグ・ラグ／ロスに対する方策として重要である。
化学療法
最大2サイクル

A群
ランダム
割付
1:1

B群

米国グループ

欧州グループ

後治療

PedAL LLS

追跡
調査
化学療法+VEN
最大2サイクル

2022年度

後治療

2023年度

+他４医療機関

2024年度

2025年度

●日本のNational Coordinating Centerとしての業務
・欧州グループの治験調整事務局（オランダ）と国際会議を定期開催→海外の進捗確認、国内進捗報告
・日本と欧米の治験制度の違いの説明と合意
・国内参加施設の治験実施体制の整備（施設選定、契約締結）

●国内医師主導治験における治験調整事務局業務
・実施計画書の日本語訳レビュー、国内同意説明文書及びアセント文書、国内手順書等の作成・改訂
・国内での実施体制に係る調整（国内でのモニタリング、監査の調整、治験使用薬、検体の配送手配）、当局への副作用報告
・2024年6月治験審査委員会（小児治験NW活用）
にて承認
・2024年7月治験計画届提出、登録開始
・2025年2月国内1例目登録
23