Ⅲ 評定の根拠
根拠

理由

小児医薬品開発ネットワーク支援事業

小児医薬品開発ネットワーク支援事業について、厚生労働省が公益社団法人日本小児科学会に委託した事
業である。当センターが、日本小児科学会の委託を受け支援事務局として事業運営を行っている。この事業が
なければ製薬企業は小児に対する治験を日本国内で実施することなしに国外のみで承認させることとなり、い
わゆるドラッグ・ロス／ラグを招く。令和6年度は2品目が承認され、累計で9品目が承認されている成果を上げて
いる。

国際共同ランダム化比較試験（国内医師主
導治験）による小児及び若年成人再発急性
骨髄性白血病に対する新規治療薬の開発と
ドラッグ・ラグ／ロス解消

国際共同ランダム化比較試験（国内医師主導治験）による小児及び若年成人再発急性骨髄性白血病に対す
る新規治療薬の開発とドラッグ・ラグ／ロス解消について、当センターは日本のNational Coordinating Centerとし
て、欧州グループの治験調整事務局（オランダ）と国際会議を定期開催し海外の進捗確認、国内進捗報告して
いる。また、国内医師主導治験における治験調整事務局業務も行っており、令和6年度2月に国内1例目の登録
を行うことができた。今後の日本の成育領域における国際共同試験のひな形となり、ドラッグ・ロス／ラグの解
消につながる成果を上げている。

医師主導治験によるαβT細胞＆B細胞除
去ハプロ移植法の開発

ファンコニ貧血の男児に対して、日本で初めて「αβT細胞＆B細胞除去ハプロ移植」を行い、大きな合併症な
く経過して無事退院することができた。「αβT細胞＆B細胞除去ハプロ移植」は、造血幹細胞から移植片対宿
主病（GVHD）を引き起こすαβT細胞を除去することで、重症GVHDや移植後の大量の抗がん剤投与を回避す
ることができ、ファンコニ貧血の患者は、大量の抗がん剤投与や放射線治療ができないため、「αβT細胞＆B
細胞除去ハプロ移植」が有効な治療法として期待される。

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