1. 再生医療等技術に関する項目
1-1．再生医療等技術の範囲・該当性について
Q.1-1-01: 法の対象となる再生医療等技術の範囲は何か。
A.1-1-01: 「細胞加工物を用いる医療技術」及び「核酸等を用いる医療技術」が法の対
象である。
Q.1-1-02: 「核酸等を用いる医療技術」の対象範囲には、具体的に何が含まれるか。
A.1-1-02: 「核酸等を用いる医療技術」には、「人の体内で、遺伝子を人の細胞に導入す
る技術及び人の遺伝子を改変する技術」（以下「in vivo 遺伝子治療」という。）及び「遺
伝子治療等の関連技術」（「ゲノム編集技術を応用した技術」及び「伝令リボ核酸（以下
「mRNA」という。
）を利用した技術」をいう。以下同じ。）が含まれる。
「遺伝子治療等の関連技術」の具体的な例として、例えば、「ゲノム編集技術を応用し
た技術」については、遺伝子発現を調節するゲノム編集技術である CRISPR-dCas9 システ
ムを用いて人の体内でエピゲノム編集を行う技術や、リボ核酸（以下「RNA」という。）
のゲノム編集技術である CRISPR-Cas13 システムを用いて人の体内で mRNA 編集を行う技
術、「mRNA を利用した技術」については、がん細胞の mRNA を含有した脂質ナノ粒子（以
下「LNP」という。）を用いてがんへの免疫を賦活化する mRNA を導入する技術や、組織修
復タンパク質をコードする mRNA を含有した LNP を用いて組織修復を促す mRNA を導入す
る技術等が挙げられる。
Q.1-1-03: 遺伝子指針において遺伝子治療研究に該当する研究はすべて法の対象となる
のか。
A.1-1-03: 遺伝子指針における「遺伝子治療研究」については、原則、in vivo 遺伝子
治療及び遺伝子治療等の関連技術に該当する技術を用いる研究として、改正令による改
正後の施行令により法の対象から除かれるものを除き、法の対象である。なお、法の対
象となる再生医療等については、遺伝子指針は適用されないことに留意すること。
Q.1-1-04: いわゆる核酸医薬に該当する核酸を用いる技術は法の対象外か。
A.1-1-04: 「核酸等を用いる医療技術」の範囲については、A.1-1-02 のとおりであり、
いわゆる核酸医薬に該当する核酸のみを用いる技術については法の対象外である。いわ
ゆる核酸医薬に該当する核酸のみを用いる技術として、例えば、以下の技術のうち、
A.1-1-02 に掲げる技術を用いないものが該当しうる。
・ 特定の遺伝子の発現を減少させ、その遺伝子の機能を減弱させる RNA 干渉（RNAi）
を用いるもの（マイクロ RNA（miRNA）、短鎖干渉 RNA（siRNA）等を用いるものを含
み、ゲノム編集技術を用いるものを除く。））
・ タンパク質に結合してその活性を阻害する機能を有する核酸（核酸アプタマー）を
用いるもののうち、標的とするタンパク質が遺伝子の発現に必要な遺伝情報を含む
核酸又はヒストンを加工するための機能を有さないもの

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