Q.3-6-04: ガイダンスは毎回の審査等業務の際に参照する必要があるか。
A.3-6-04: 毎回の審査等業務の際に、ガイダンスを参照し、適切な審査等業務の実施に
努めること。
Q.3-6-05: 計画（治療）について、委員会では、当該再生医療等の有効性の見込みをど
のように確認すればよいか。
A.3-6-05: 再生医療等に用いる特定細胞加工物等は、必ずしも医薬品医療機器等法の下
で承認されているものではないところ、患者の利益を考慮した場合、治療法に応じて有
効性が確保される見込みが計画上認められるかどうか、委員会において確認を行うこと
が重要である。具体的には、施行通知Ⅵ（６）法第 26 条第１項関係⑥の規定に基づ
き、再生医療等を受ける者の利益として、当該再生医療等の有効性が安全性におけるリ
スクを上回ることが十分予測されることを含むものであるか否かを確認し、科学的エビ
デンスが十分でない再生医療等を治療として実施する計画が提出された場合、安全性の
みでなく、その有効性の見込みを含めた科学的妥当性を評価できる計画となっているか
どうか、意見を述べること。その実務については、ガイダンスを参照し、適切に実施す
ること。
Q.3-6-06: 計画（治療）について、委員会では、その計画の倫理的・科学的妥当性をど
のように評価すればよいか。
A.3-6-06: ガイダンス又はその最新版を参照し、適切に実施すること。
提供しようとする治療が現在の医学・医療の現状を踏まえて最適な選択であることを
倫理的及び科学的観点から説明可能であるか、委員会において予め確認することは非常
に重要である。その際には、以下のような項目を参考とすること。
 標準治療が無効であること等を確認して、既存治療では十分な効果が得られないこ
とが明らかと判断されること
 治療実績等に関する科学的論文、その他の関連する情報又は十分な実験結果に基づ
き、当該治療が倫理的にも科学的にも最適であること
 治療に関連する重篤な疾病等及び不具合の対処方法が具体的に定められ、適切であ
ること
 治療を受けるために患者が負担する費用が、妥当なものといえること
 治療に伴う身体的リスク及び治療に要する負担と利益とを比較して、治療を受けて
得られる利益が上回ることが、合理的に説明できること
科学的論文については、治療実績等に関する科学的論文は、提供しようとする治療と
同じ対象疾患に同じ細胞を用いて、人を対象として実施した臨床研究であって、安全性
及び有効性が確認できているものであることが望ましく、ガイダンス（附属資料５）
「科学的文献チェックリスト」を参考に評価を行うこと。
Q.3-6-07: 先進医療又は患者申出療養として実施する臨床研究において、委員会におけ
る審査等業務の後 、先進医療技術審査部会、先進医療会議又は患者申出療養会議にお
いて研究計画書等に変更がなされ、当該変更が施行規則第 29 条に規定される軽微な変

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