要望番号

R7-19

要望者名
一

般

名

ripretinib
Deciphera Pharmaceuticals, LLC（米、英、独、仏）

要望された医薬品
会

社

名

Medison Pharma Canada Inc.（加）
Specialised Therapeutics PM Pty Ltd（豪）

効能・効果
要望内容
用法・用量

イマチニブを含む 3 種類以上のキナーゼ阻害剤による治療歴のある進行性消化管間質腫瘍（GIST）の成人患者の
治療
150 mg を 1 日 1 回、経口投与する。

「医療上の必要性に係 （1） 適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価

ア

生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）

切除不能な消化管間質腫瘍（以下、
「GIST」）の生存期間中央値は 3.9 年 1）である等、生命に重大な影響がある疾患と判断した。
１） 七島篤志, 赤澤祐子, 石原立, et al., 消化器難治癌シリーズ GIST（消化管間質腫瘍）.一般財団法人日本消化器病学会.2025 年 4 月.[Online] Available from:
https://www.jsge.or.jp/committees/intractable_cancer/pdf/GIST.pdf.

（2） 医療上の有用性についての該当性

ウ

欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等

を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる
〔特記事項〕
ripretinib は、NCCN ガイドラインにおいて、イマチニブメシル酸塩（以下、
「イマチニブ」）
、スニチニブリンゴ酸塩（以下、
「ス
ニチニブ」）
、レゴラフェニブ水和物（以下、
「レゴラフェニブ」）等による治療後に疾患進行が認められた切除不能な GIST に対
する四次治療として推奨されている 2)。本邦では、イマチニブ、スニチニブ及びレゴラフェニブによる治療歴のある GIST に対
してピミテスピブが承認されている。ピミテスピブは HSP90 を阻害することにより、腫瘍の増殖に関与するタンパクの発現量の
減少、アポトーシスの誘導等を介して腫瘍増殖抑制作用を示す一方、ripretinib はチロシンキナーゼを阻害することにより腫瘍増

2

34 / 230