（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-140
8/8 適合非血縁者間骨髄移植（n = 1,001）
，HLA 7/8 アレル適合非血縁者骨髄移植（n = 656）
，
臍帯血移植（n = 815）の移植成績を後ろ向きに比較し，重度の急性 GVHD と非再発死亡は，
HLA 7/8 アレル適合非血縁者骨髄移植では有意に高く，広範な慢性 GVHD の発生率は，臍
帯血移植で有意に低かった。GVHD 予防は HLA 8/8 適合非血縁者間骨髄移植の 96%，HLA
7/8 アレル適合非血縁者骨髄移植の 95%，臍帯血移植の 84%がカルシニューリン阻害剤と
MTX の併用を用いていた。このことから HLA 適合同胞間移植以外においてもカルシニュー
リン阻害剤と MTX の併用は本邦において標準的に行われている GVHD 予防法であるとい
える。
３）Tomizawa D, et al. Biol Blood Marrow Transplant 2017;23(9):1515-22. [参考文献 39]
日本の移植登録一元管理プログラム登録データベースから得られたデータに基づいて思春
期・若年成人と小児の急性骨髄性白血病患者における造血幹細胞移植の成績を比較するこ
とを目的とした後ろ向き解析が行われた。1990 年から 2013 年までに同種造血幹細胞移植
（血縁または非血縁ドナーからの骨髄移植または末梢血幹細胞移植）を受けた新規急性骨
髄性白血病患者 2,973 例において，GVHD 予防として，小児（0～14 歳，1,123 例）では 73.3%
でカルシニューリン阻害剤（CSP または TAC）と MTX の併用が，思春期・若年成人（15
～29 歳，1,850 例）では 88.9%でカルシニューリン阻害剤と MTX の併用が行われていた。
このことから小児および思春期・若年成人においても，カルシニューリン阻害剤と MTX の
併用が本邦において標準的に行われている GVHD 予防法であるといえる。思春期・若年成
人および小児における治療関連死の死因において，両群間に有意差はなかった。治療関連
死の 3 大原因は，両群とも感染症，臓器不全，間質性肺炎であった。
４）Kawahara Y, et al. Bone Marrow Transplant 2021;56(2):357-67. [参考文献 40]
日本の移植登録一元管理プログラム登録データベースから得られたデータに基づいて小児
と思春期世代の急性リンパ性白血病に対する臍帯血移植の予後因子を検討することを目的
とした後ろ向き解析が行われた。骨髄破壊的前処置で臍帯血移植を受けた 475 例の小児お
よび思春期世代の急性リンパ性白血病患者において，年齢中央値は 6 歳（0～19 歳），GVHD
予防として 82.9%でカルシニューリン阻害剤と MTX の併用が行われていた。このことから
小児の臍帯血移植においても，カルシニューリン阻害剤と MTX の併用が本邦において標
準的に行われている GVHD 予防法であるといえる。
５）Matsuyama T, et al. Bone Marrow Transplant 1998;22(1):21-6. [参考文献 41]
9 ヵ月～15 歳（中央値 8.5 歳）の白血病の小児患者 30 例（急性骨髄性白血病 20 例，急性リ
ンパ性白血病 8 例，慢性骨髄性白血病 2 例）に HLA 適合骨髄移植を実施した。GVHD 予防
は HLA 適合同胞ドナーによる移植を受けた 27 例で MTX 単独，HLA 適合血縁ドナーによ
る移植を受けた 3 例で短期 MTX + CSP で行われた。MTX の投与量は，MTX 単独群では移
植後 1 日目に 15 mg/m2，3 日目，6 日目，11 日目，以後 60 日目まで週 1 回 10 mg/m2 であ

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