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資料5-1 Ⅳ-137 テモゾロミド［801KB］ (9 ページ)
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| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00047.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第69回 9／4）《厚生労働省》 |
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要望番号；IV-137
４．要望内容について企業側で実施した海外臨床試験成績について
なし
５．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について
（１）無作為化比較試験、薬物動態試験等の公表論文としての報告状況
＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）
、検索結果、文献等の選定理由の概略等＞
公表論文は PubMed 又は医中誌で検索した。PubMed 及び医中誌での検索は下記の検索式
を用いて 2024 年 11 月 14 日に検索した。
・PubMed 検索式
("temozolomide"[Supplementary Concept] OR "temozolomide"[All Fields]) AND
("irinotecan"[Supplementary Concept] OR "irinotecan "[All Fields]) AND
("neuroblastoma"[MeSH Terms] OR "neuroblastoma"[All Fields])
・医中誌検索式
(Temozolomide/TH or テモゾロミド/AL) and (Irinotecan/TH or イリノテカン/AL) and (神経
芽腫/TH or 神経芽腫/AL)
PubMed 検索の結果、56 の文献が検索された。そのうち、神経芽腫患者に対してテモゾ
ロミド等の薬剤が投与された結果に関する症例報告を除く英語の原著論文は 23 論文であ
った。
医中誌検索の結果、18 の文献が検索された。そのうち、神経芽腫に対してテモゾロミド
等の薬剤が投与された結果に関する症例報告及び会議録を除く原著論文は 3 論文であっ
た。
再発・難治性神経芽腫に対するテモゾロミド（以下、TMZ）とイリノテカン（以下、IRI）
との併用療法（以下、IRI/TMZ 併用療法）はバックボーン治療レジメンとして位置付けら
れてきたこともあり、PubMed 検索では、この併用療法に他の分子標的薬等を加えて治療効
果を確認する論文も多く抽出された。今回の公知申請の妥当性の判断に関しては、再発・
難治性の神経芽腫における IRI/TMZ 併用療法の有効性・安全性に関する検討となることか
ら、IRI/TMZ 併用療法に更に併用された分子標的薬等に関する論文は選定しなかった。な
お、要望番号：IV-137 の日本小児血液・がん学会が提出した未承認薬・適応外薬検討会議
への要望書には、IRI/TMZ 併用療法に併用された分子標的薬等に関する文献の概要が記載
されているので、その文献は削除せずに本企業見解でも引用した。その結果、最終的には
PubMed で検索された 14 報と医中誌で検索された 3 報を引用した。
＜海外における臨床試験等＞
(1) Wagner LM, et al. Phase I trial of temozolomide and protracted irinotecan in pediatric patients
with refractory solid tumors. Clin Cancer Res. 2004,10, 840-848.
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４．要望内容について企業側で実施した海外臨床試験成績について
なし
５．要望内容に係る国内外の公表文献・成書等について
（１）無作為化比較試験、薬物動態試験等の公表論文としての報告状況
＜文献の検索方法（検索式や検索時期等）
、検索結果、文献等の選定理由の概略等＞
公表論文は PubMed 又は医中誌で検索した。PubMed 及び医中誌での検索は下記の検索式
を用いて 2024 年 11 月 14 日に検索した。
・PubMed 検索式
("temozolomide"[Supplementary Concept] OR "temozolomide"[All Fields]) AND
("irinotecan"[Supplementary Concept] OR "irinotecan "[All Fields]) AND
("neuroblastoma"[MeSH Terms] OR "neuroblastoma"[All Fields])
・医中誌検索式
(Temozolomide/TH or テモゾロミド/AL) and (Irinotecan/TH or イリノテカン/AL) and (神経
芽腫/TH or 神経芽腫/AL)
PubMed 検索の結果、56 の文献が検索された。そのうち、神経芽腫患者に対してテモゾ
ロミド等の薬剤が投与された結果に関する症例報告を除く英語の原著論文は 23 論文であ
った。
医中誌検索の結果、18 の文献が検索された。そのうち、神経芽腫に対してテモゾロミド
等の薬剤が投与された結果に関する症例報告及び会議録を除く原著論文は 3 論文であっ
た。
再発・難治性神経芽腫に対するテモゾロミド（以下、TMZ）とイリノテカン（以下、IRI）
との併用療法（以下、IRI/TMZ 併用療法）はバックボーン治療レジメンとして位置付けら
れてきたこともあり、PubMed 検索では、この併用療法に他の分子標的薬等を加えて治療効
果を確認する論文も多く抽出された。今回の公知申請の妥当性の判断に関しては、再発・
難治性の神経芽腫における IRI/TMZ 併用療法の有効性・安全性に関する検討となることか
ら、IRI/TMZ 併用療法に更に併用された分子標的薬等に関する論文は選定しなかった。な
お、要望番号：IV-137 の日本小児血液・がん学会が提出した未承認薬・適応外薬検討会議
への要望書には、IRI/TMZ 併用療法に併用された分子標的薬等に関する文献の概要が記載
されているので、その文献は削除せずに本企業見解でも引用した。その結果、最終的には
PubMed で検索された 14 報と医中誌で検索された 3 報を引用した。
＜海外における臨床試験等＞
(1) Wagner LM, et al. Phase I trial of temozolomide and protracted irinotecan in pediatric patients
with refractory solid tumors. Clin Cancer Res. 2004,10, 840-848.
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