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資料5-1 Ⅳ-137 テモゾロミド[801KB] (23 ページ)

公開元URL https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00047.html
出典情報 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議(第69回 9/4)《厚生労働省》
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要望番号;IV-137

(2) 中村こずえ, 他. 神経芽腫の中枢神経再発に対するイリノテカン+テモゾロミド療法の
効果. 日本小児血液・がん学会雑誌. 2012, 49, 507-511.
試験の種類:IRI/TMZ 併用療法を受けた再発性神経芽腫の症例報告
対象:診断時 3 歳 3 ヵ月、神経芽腫の男児。左副腎原発で初診時には骨髄転移と、眼腐
骨と頭蓋骨に多発骨転移を認めたが脳実質には転移を認めなかった。MYCN 遺伝子は非
増幅であったが、11qLOH が疑われた。JANB(Japan Study Group for Advanced
Neuroblastoma)98 治療を行い、原発腫瘍を全摘後、自家末梢血幹細胞移植(PBSCT)
を行い、腹部に放射線照射を行い治療終了としたが,PBSCT 8 ヵ月後に多発性中枢神経
転移で再発した。
例数:1 例
年齢:再発時 4 歳 8 ヵ月
用法・用量:36 Gy の全脳照射を行った後、IRI(50~125 mg/m2)点滴静注と TMZ カプ
セル又は点滴静注(150 mg/m2)を 5 日間投与した。IRI 125 mg/m2 では骨髄抑制、消化
器症状が強かったため、第 5 クールより IRI 100 mg/m2 及び TMZ 150 mg/m2 との併用療
法を 1 クール 4 週間で計 25 クールを実施した。
有効性評価:8 クール後より腫瘍の縮小を認めた。患者は再発 2 年 5 ヵ月後に中枢神経
腫瘍の増悪で亡くなったが、治療日以外は死亡 l ヵ月半前まで小学校に登校可能であっ
た。
安全性評価:血液毒性(グレード 4)
、嘔吐(グレード 2)
、下痢(グレード 1)

AST/ALT 上昇(グレード 1)、発熱性好中球減少症(グレード 3)が発現した。
総合評価:全脳照射と併用した IRI/TMZ 併用療法は一過性ではあるが神経芽腫再発例で
腫瘍縮小効果があり、比較的副作用が少なく患児の QOL を重視した治療を施行可能で
あった。中枢神経再発などの難治性神経芽腫の緩和的化学療法で考慮してよい治療と考
えられる。
(3) 児玉 祐一, 他. 難治性固形腫瘍に対する IRI・TMZ 併用療法. 日本小児血液・がん学会
雑誌. 2015, 52(5), 405-408.
試験の種類:TMZ、IRI 療法を受けた難治性小児固形腫瘍の後方視的検討
対象:難治性小児固形腫瘍(ユーイング肉腫/PNET が 3 例、未分化肉腫、肝芽腫、乳児
線維肉腫、腎芽腫、神経芽腫がそれぞれ 1 例)
例数:8 例(神経芽腫は 1 例)
年齢:14 歳(範囲 1.9–16 歳)、(神経芽腫は 6 歳)
用法・用量:TMZ(150 mg/m2)と IRI(50 mg/m2)を第 1~5 日目に投与し、21 日を 1
コースとした。8 例が計 27 コースの治療を受けた。
有効性評価:WHO 基準に基づき評価した神経芽腫症例での抗腫瘍効果は SD であっ
た。

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