要望番号；IV-137
前向き試験結果［エビデンスレベル：C3］及び 146 例対象の後方視的コホート試験結果［エ
ビデンスレベル：C2］を基に推奨されている。さらに再発・難治性高リスク神経芽腫に対
する TMZ 及び IRI とベバシズマブとの併用療法が追記されている。
＜日本におけるガイドライン等＞
１）日本小児血液・がん学会による「小児がん診療ガイドライン 2016 年版、6 章 神経芽
腫」
本ガイドラインには、神経芽腫の再発例に対する治療として TMZ と IRI との併用療法の
有効性が以下のように記載されている。
再発後の化学療法については、トポテカン、IRI、TMZ などを含む多剤併用化学療法が複
数報告されている。2011 年に COG から、多施設・前方視的研究として、IRI/TMZ 併用療法
で、画像評価可能な腫瘍がみられる再発群では有効率（CR + PR）を 11%、骨髄や MIBG シ
ンチグラフィーで確認される再発群では有効率（CR + PR）を 2019%と報告した。
（Bagatell
et al. 2011）。

６．本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について
（１）要望内容に係る本邦での開発状況（経緯）等について
なし
（２）要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について
１）本邦での製造販売後における神経芽腫に対する TMZ の使用症例
本邦での悪性神経膠腫の承認以降 2024 年 10 月 31 日までに、製造販売後の自発報告、文
献・学会報告及び使用成績調査において収集した神経芽腫に対する TMZ（カプセル、点滴
静注用）の使用症例は 28 例であった。このうち、IRI との併用例は 18 例であった。以下に
症例の一覧を示す。
表 1：本邦での製造販売後における神経芽腫に対する TMZ の使用症例

No.

1
2

3

剤形

カプ
セル
カプ
セル

点滴
静注

重篤性

因果
関係
(テ
モゾ
ロミ
ド)

転帰

報告の種
類

年齢

性別

原疾患

イリ
ノテ
カン
との
併用

自発報告

1歳

男性

神経芽腫

あり

適応外使用

－

－

－

文献
(自発報告)

4歳

男性

神経芽腫

あり

肺静脈閉塞

重篤

なし

死亡

アスパラギン酸
アミノトランス
フェラーゼ増加
アラニンアミノ
トランスフェラ
ーゼ増加

重篤

あり

回復

再発神経
芽腫

不明
（投
与歴
あ
り）

重篤

あり

回復

自発報告

3歳

女性

22

有害事象名
(MedDRA PT)