要望番号；IV-137
３．公知申請の妥当性について
企業見解を提出した企業は、公知申請の妥当性について、下記のとおり説明している。
有効性について、海外第Ⅰ相試験及び海外第Ⅱ相試験（別紙の企業見解、p6～9、p11～
13、p14～18）
、国内外の複数の後方視的研究（別紙の企業見解 p9～10、p18、p20～21）
、
国内外の教科書、診療ガイドライン、公表文献等から、再発・難治性神経芽腫に対す
るテモゾロミド（以下、
「本薬」
）の有効性は期待できる。
安全性について、海外第Ⅰ相試験及び海外第Ⅱ相試験（別紙の企業見解、p6～9、p11～
13、p14～18）
、国内外の複数の後方視的研究（別紙の企業見解 p9～10、p18、p20～21）
及び公表文献において、再発・難治性神経芽腫に対して本薬を投与した際に認められ
た主な有害事象は既知の有害事象であり、新たな安全性上の懸念は認められなかった。
以上より、再発・難治性神経芽腫に対する本薬の有用性は医学薬学上公知である。
以上より、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（以下、
「検討会議」
）は、
再発・難治性神経芽腫に対する本薬の有用性は、医学薬学上公知であると判断した。

４．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。
【効能・効果】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
再発又は難治性の神経芽腫
【設定の妥当性について】
本報告書に記載した情報に基づき、再発・難治性神経芽腫に対する本薬の臨床的有用性
は説明可能と考える（「３．公知申請の妥当性について」の項参照）ことから、上記のとお
り設定することが適切と判断した。
（２）用法・用量について
用法・用量については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。
【用法・用量】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
＜テモダールカプセル 20 mg、同カプセル 100 mg＞
再発又は難治性の神経芽腫の場合：イリノテカンとの併用において、通常、テモゾロミ
ドとして 1 回 100 mg/m2 又は 150 mg/m2 を 1 日 1 回連日 5 日間、経口投与し、16 日間以
上休薬する。これを 1 クールとし、投与を反復する。なお、患者の状態により適宜減量
する。
＜テモダール点滴静注用 100 mg＞
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