要望番号；IV-137
例ずつの同意撤回が発生したが、この 2 例を含めて有効性を解析した。
年齢：1.3～15.9 歳（中央値 5.1 歳）
用法・用量：TMZ（100 mg/m2/dose）を第 1～5 日に経口投与する。IRI
（50 mg/m2/dose）を第 1～5 日に 90 分かけて静脈内投与する。DIN（17.5 mg/m2/日）を
第 2～5 日に静脈内投与する。GM-CSF（250 µg/m2/dose）を第 6～12 日目に皮下投与す
る。なお、21 日を 1 サイクルとした。
主要評価項目：INRC 基準に基づく客観的奏効
有効性評価：CR は 11 例の 20.8%、PR は 11 例の 20.8%、SD は 22 例の 41.5%、PD は 7
例の 13.2%、評価不能は 2 例の 3.8%であった。
安全性評価：観察されたグレード 3 以上の副作用は、疼痛 29.4%（15 例）
、下痢 19.6%
（10 例）
、嘔吐 7.8%（4 例）、血小板減少 9.8%（5 例）
、好中球減少 33.3%（17 例）
、発
熱、感染 35.3%（18 例）であった。
総合評価：TMZ、IRI、DIN 及び GM-CSF 併用レジメンは再発・難治性神経芽腫患者に
おいて有意な抗腫瘍活性を有する。
＜日本における臨床試験等＞
(1) 大戸佑二, 他. イリノテカン+テモゾロミド療法により多発骨転移の改善をみた再発神
経芽腫の 1 例. 小児がん. 2008, 45, 297-301.
試験の種類：IRI/TMZ 併用療法を受けた再発神経芽腫の症例報告
対象：再発神経芽腫
例数：1 例
年齢：8 歳
用法・用量：IRI 50 mg/m2 静注及び TMZ 150 mg/m2 内服を 5 日間実施した。5 日間投与
を 1 クールとし、休薬期間をおき約 1 ヵ月周期で合計 6 クール行った。
有効性評価：MIBG 画像では著明な改善がみられ治療前に見られていた多発骨転移の消
失が確認できた。また、治療前の血清 NSE 値は 26 ng/mL と上昇していたが 6 クール後
10.2 ng/mL に減少し明らかな改善が見られた。
安全性評価：下痢（グレード 2）、遷延性の骨髄抑制（グレード 2/3）
、肝機能低下（グレ
ード 1）が出現した。また、血液学的副作用としては好中球減少（グレード 3）
、血小板
減少（グレード 2）がみられた。G-CSF の予防投与は 1 クール目では行わなかったが、
グレード 3 の好中球減少発現のため 2 クール目からは治療直後から G-CSF を投与した。
またイリノテカンによる下痢予防のため 2 クール目からは抗菌薬を投与した。さらに、
2 クール目からはテモゾロミドの用量を 80%に減量したが、骨髄回復は速やかとなっ
た。2 クール目以降は治療開始から 1 週間ほどで外泊が可能となり、患児の QOL を保つ
ことができた。
総合評価：IRI/TMZ 併用療法は造血幹細胞移植後の神経芽腫再発例などに対して新たな
治療選択 1 つとなりうると思われる。

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