要望番号；IV-137
見られなかった。また 3 例に感染が発現したが好中球減少症を伴わず、毒性に伴う入院
の報告もなかった。
(4) Bagatell R, et al. Phase II study of irinotecan and temozolomide in children with relapsed or
refractory neuroblastoma: a Children's Oncology Group study. J Clin Oncol. 2011, 29, 208-213.
（米国 NCI-PDQ ガイドライン：引用文献番号 46、英国（CCLG）ガイドライン：引用
文献番号 16、日本小児がん診療ガイドライン：引用文献番号 6）
試験の種類：再発・難治性神経芽腫に対する TMZ と IRI 併用レジメンの有効性及び安
全性を評価する第 II 相試験
対象：MRI 又は CT で測定可能な病変を有する、又は骨髄検査又は 123I-メタヨードベン
ジルグアニジン（以下、MIBG）スキャンで評価可能な病変を有する再発・難治性神経
芽腫
例数：登録例 59 例、有効性評価及び安全性評価対象例 55 例
年齢：0.2～14.3 歳（中央値 3.6 歳）
用法・用量：TMZ 100 mg/m2/日を第 1～5 日に 1 日 1 回経口投与する。IRI は第 1～5 日
と第 8～12 日に 10 mg/m2/日を点滴静注投与する。1 コース 21 日間とする。
主要評価項目：MRI 又は CT で測定可能な病変を有する症例は RECIST に従い、骨髄検
査又は MIBG スキャンで評価可能な病変を有する症例は国際神経芽腫反応基準（以下、
INRC）に従い評価した奏効率（CR 例又は PR 例の割合）
有効性評価：客観的腫瘍縮小効果は 8 例（15%）に認め、CR 4 例、PR 4 例、SD は 29
例に認めた。2 年無イベント生存率及び全生存率は 13%±9%［標準誤差（以下、SE）
］
及び 30%±10%（SE）であった。測定可能病変を持つ群よりも骨髄検査又は MIBG ス
キャンでのみ神経芽腫病変を認める群の方が客観的腫瘍縮小効果を認める割合が高かっ
た（3/28 例対 5/27 例）。
安全性評価：グレード 3/4 の有害事象は好中球減少症（19 例：35%）
、血小板減少症（7
例：13%）、貧血（8 例：15%）、発熱/感染（12 例：22%）
、疼痛（4 例：7.3%）
、食欲不
振/悪心/嘔吐（6 例：11%）、下痢（3 例：5.5%）
、低カリウム血症（5 例：9.1%）であっ
た。好中球減少を伴う感染は 10%以下であった。
総合評価：TMZ と IRI との併用は再発・難治性神経芽腫に対して安全に施行できるレ
ジメンである。骨髄検査又は MIBG スキャンでのみ神経芽腫病変を認める症例に効果が
期待でき、一方 CT/MRI により評価可能な病変を有する症例における奏効率は低かった
が、いずれの患者群においても本併用療法は臨床的有用性をもたらすと考えられた
(5) Kushner BH, et al. High-dose carboplatin-irinotecan-temozolomide: treatment option for
neuroblastoma resistant to topotecan. Pediatr Blood Cancer. 2011, 56, 403-408.
試験の種類：再発・難治性神経芽腫に対して行われたレジメンの後方視的調査
対象：再発・難治性神経芽腫

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