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資料5-1 Ⅳ-137 テモゾロミド［801KB］ (24 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00047.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第69回 9／4）《厚生労働省》 |
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要望番号；IV-137
安全性評価：全症例での解析では、グレード 3 の下痢が 11%、グレード 3/4 の好中球減
少が 33%、グレード 3/4 の血小板減少が 7.4%に発現した。
総合評価：TMZ、IRI 療法は日本人にも実行可能な薬剤の組み合わせであり、また、一
定の抗腫瘍効果を認めたことから、難治性小児固形腫瘍の緩和的化学療法として有望で
ある。
（２）Peer-reviewed journal の総説、メタ・アナリシス等の報告状況
(1) Morgenstern DA, et al. Current and future strategies for relapsed neuroblastoma: challenges on
the road to precision therapy. J Pediatr Hematol Oncol. 2013, 35, 337-347.
再発・難治性神経芽腫に対する化学療法レジメンは、カンプトテシン系薬剤であるトポ
テカン及び IRI をシクロホスファミドや TMZ 等と併用する療法が中心となり、客観的な奏
効率が得られるが、長期生存率が低い。
(2) Herd F, et al. A systematic review of re-induction chemotherapy for children with relapsed highrisk neuroblastoma. Eur J Cancer. 2019, 111, 50–58.
再発神経芽腫に対して TMZ 単剤に加え、TMZ とトポテカン又は IRI との併用、及び TMZ
と IRI 及び DIN との併用の有効性が紹介されている。
（３）教科書等への標準的治療としての記載状況
＜海外における教科書等＞
１）Pizzo PA, et al. Principle and Practice of Pediatric Oncology (Seventh edition). Wolters Kluwer.
2015, 790.
再発・難治性神経芽腫における第 II 相試験（ANBL0421 試験、 Bagatell et al. 2011）にお
いて、IRI と TMZ の併用療法の忍容性は良好であり、16%の奏効率を得た。IRI は静脈内投
与に加え経口投与が可能であり、IRI と TMZ をバックボーンとした治療と分子標的治療と
の組み合わせで、更に解析が行われている。
＜日本における教科書等＞
１）なし
（４）学会又は組織等の診療ガイドラインへの記載状況
＜海外におけるガイドライン等＞
１）米国：National Cancer Institute Physician Data Query（NCI-PDQ) Neuroblastoma Treatment.
(Date of Latest Updates, 2025.4.28)
初発時に高リスクに分類された再発・難治性神経芽腫に対して TMZ と IRI の併用療法が推
奨されている［エビデンスレベル：B4］
。また、化学療法の TMZ と IRI に免疫療法の抗 GD2
抗体である DIN を併用する併用療法が、再発・難治性高リスク神経芽腫患者 53 例対象の
21
安全性評価：全症例での解析では、グレード 3 の下痢が 11%、グレード 3/4 の好中球減
少が 33%、グレード 3/4 の血小板減少が 7.4%に発現した。
総合評価：TMZ、IRI 療法は日本人にも実行可能な薬剤の組み合わせであり、また、一
定の抗腫瘍効果を認めたことから、難治性小児固形腫瘍の緩和的化学療法として有望で
ある。
（２）Peer-reviewed journal の総説、メタ・アナリシス等の報告状況
(1) Morgenstern DA, et al. Current and future strategies for relapsed neuroblastoma: challenges on
the road to precision therapy. J Pediatr Hematol Oncol. 2013, 35, 337-347.
再発・難治性神経芽腫に対する化学療法レジメンは、カンプトテシン系薬剤であるトポ
テカン及び IRI をシクロホスファミドや TMZ 等と併用する療法が中心となり、客観的な奏
効率が得られるが、長期生存率が低い。
(2) Herd F, et al. A systematic review of re-induction chemotherapy for children with relapsed highrisk neuroblastoma. Eur J Cancer. 2019, 111, 50–58.
再発神経芽腫に対して TMZ 単剤に加え、TMZ とトポテカン又は IRI との併用、及び TMZ
と IRI 及び DIN との併用の有効性が紹介されている。
（３）教科書等への標準的治療としての記載状況
＜海外における教科書等＞
１）Pizzo PA, et al. Principle and Practice of Pediatric Oncology (Seventh edition). Wolters Kluwer.
2015, 790.
再発・難治性神経芽腫における第 II 相試験（ANBL0421 試験、 Bagatell et al. 2011）にお
いて、IRI と TMZ の併用療法の忍容性は良好であり、16%の奏効率を得た。IRI は静脈内投
与に加え経口投与が可能であり、IRI と TMZ をバックボーンとした治療と分子標的治療と
の組み合わせで、更に解析が行われている。
＜日本における教科書等＞
１）なし
（４）学会又は組織等の診療ガイドラインへの記載状況
＜海外におけるガイドライン等＞
１）米国：National Cancer Institute Physician Data Query（NCI-PDQ) Neuroblastoma Treatment.
(Date of Latest Updates, 2025.4.28)
初発時に高リスクに分類された再発・難治性神経芽腫に対して TMZ と IRI の併用療法が推
奨されている［エビデンスレベル：B4］
。また、化学療法の TMZ と IRI に免疫療法の抗 GD2
抗体である DIN を併用する併用療法が、再発・難治性高リスク神経芽腫患者 53 例対象の
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