【○遺伝子治療の実用化促進のための支援や臨床研究データベースの拡充】
施策名：遺伝子治療実用化基盤整備促進事業

令和４年度第二次補正予算案 90百万円

① 施策の目的
in vivo 遺伝子治療は、希少疾患に対する根治治療となりうるためグローバルには多くの製品
開発が行われている一方で、我が国では有望なシーズがあるものの、研究開発が進んでいな
いことから、「実用化」を推進するため、基盤強化のための取組を行う。

医政局研究開発政策課
（内線2587）

② 対策の柱との関係
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③ 施策の概要
製造開発や臨床研究を支援する中で、遺伝子治療の臨床研究に強みを持った病院を増やし、臨床研究に必要な人材への教育支
援も行い、オールジャパンで遺伝子治療の研究開発を推進する。
具体的には、大学病院や企業団体等の有識者で構成される、遺伝子治療を支援するコンソーシアムを組織する。本コンソーシアム
がシーズ開発から研究者の支援を行い、より実用化に向けて効率的なプロセス開発を行えるように支援する。
また、知財取得や規制対策支援、治験参加患者ネットワーク支援等、開発から臨床試験まで円滑に進むような支援も行う。
④ 施策のスキーム図、実施要件（対象、補助率等）等
民間事業者等に対し、事業に要した経費を支出

⑤ 成果イメージ（経済効果、雇用の下支え・創出効果、波及プロセスを含む）
遺伝子治療における2040年の世界市場規模は、約７兆円と見込まれている一方で、2019年時点の我が国の市場規模は100億円に
も満たない状況である。本事業により国内の遺伝子治療領域の研究開発を支援することで、国内投資の増加や製品開発成功等に
よる経済波及効果があると考えられることから、長期的には歳出改革効果があるものと考える。
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