医療機関におけるカルタヘナ法遵守に係る対応について
○ 遺伝子治療薬等に用いられるウイルスベクターは、カルタヘナ法における遺伝子組換え生物等に該当するため、そ
の取り扱いにあたっては、第三者への曝露・拡散防止の観点から、法に基づく第一種使用規程を遵守する必要がある。
○ 治療施設では、ＰＰＥ（個人防護具）など消耗品類の費用負担に加え、院内手順書の整備、関係者への教育・訓練、
専門家の育成等といった多面的な対応が求められている。
遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（カルタヘナ法）
国際的に協力して生物の多様性の確保を図るため、遺伝子組換え生物等の使用等の規制に関する措置を講ずることにより、
生物多様性条約カルタヘナ議定書の的確かつ円滑な実施を確保
事前に使用規程を定め、主務大臣の承認を受ける※必要がある
区分

使用方法

第一種使用等
（承認）

開放系

第二種使用等
（確認）

閉鎖系

例

閉鎖系による拡散防止措置をとることな
く、遺伝子組換え生物等を使用
閉鎖系で遺伝子組換え生物等を使用

遺伝子治療用ウイルスベク
ターの臨床投与等
実験室や工場内などにおけ
る実験、製造等

カルタヘナ法に基づく対応が必要な再生医療等製品
（25年12月現在）
製品名（製販業者）

効能・効果または性能

遺伝子組換え生物等の種類

ゾルゲンスマ®

脊髄性筋萎縮症

遺伝子組換えアデノ随伴ウイ
ルス

悪性神経膠腫

遺伝子組み換えヒト単純ヘル
ペスウイルス１型

両アレル性RPE65遺伝
子変異による遺伝性網膜
ジストロフィー

遺伝子組換えアデノ随伴ウイ
ルス2型

（中外）

デュシェンヌ型筋ジストロ
フィー

遺伝子組換えアデノ随伴ウイ
ルス

バイジュベック®

栄養障害型表皮水疱症

遺伝子組換え単純ヘルペスウ
イルス1型

（ノバルティス)

デリタクト®
(第一三共）

ルクスターナ®
（ノバルティス）

エレビジス®

（Krystal Biotech)

※主に製造販売業者が申請

・ 原液の保管方法
・ 原液の希釈液の調製及び保管方法 市販後はすべての治療施設
・ 運搬方法
で遵守が求められる
・ 患者への投与方法
（守らない場合はカルタヘナ法違反）
・ 投与後の患者からの排出の管理方法
・ 患者検体の取り扱い方法
使用規定の内容は製品毎に異なり
・ 感染性廃棄物等の処理方法
それぞれ対応の検討が必要

アデノ随伴ウイルスベクターにおける作業ごとのPPEの使用例
作業内容

最低限必要と考えられるPPEの装着

製品納入の受領時（外観チェック時）
保管庫から製品を払い出す時
製品の運搬

マスク、手袋

調製時（無菌調製時を含む）

マスク、手袋、調製用ガウン、キャップ、靴カバーある
いは専用の靴、アイシールド

投与時（投与者、投与の補助者、付き添い）

マスク、手袋、ガウン、キャップ、ゴーグル

製品及び希釈液の漏出時

マスク、手袋、ガウン、キャップ、ゴーグル、靴カバー

感染性廃棄物等の処理時
検体採取時
患者ケア時

【投与後24時間以内】
マスク、手袋、ガウン、患者の体液に曝露する可能性が
ある場合はゴーグル又は保護眼鏡、キャップを装着
【投与後24時間から排出期間終了まで】
マスク、手袋、ガウン又はエプロン

出典：アデノ随伴ウイルスベクターを用いたin vivo遺伝子治療のカルタヘナ法第一種使用規程対応マニュアル 第2版
国立成育医療センター/国立精神・神経医療研究センター

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