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提案書04（0599頁～0801頁）医療技術評価・再評価提案書 (186 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000190899_00011.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 診療報酬調査専門組織・医療技術評価分科会（令和5年度第1回 11／20）《厚生労働省》 |
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⑪提案される医療技術において使用される医薬品、医療機
器又は体外診断薬
「ゾルゲンスマ」（一般名・オナセムノゲンアベパルボベク）
(主なものを記載する）
⑫提案される医療技術の海外における公的医療保険（医療
保障）への収載状況
※ 該当する場合、国名、制度名、保険適用上の特徴
（例：年齢制限）等
２）調べたが収載を確認できない
該当なし
⑬提案される医療技術の先進医療としての取扱い
d. 届出はしていない
⑭その他
該当なし
⑮当該申請団体以外の関係学会、代表的研究者等
東京女子医科大学ゲノム診療科特任教授
⑯参考文献１
⑯参考文献２
⑯参考文献３
⑯参考文献４
⑯参考文献５
１）を選択した場合は、下の欄に詳細を記載。
齋藤加代子
１）名称
治療施設におけるカルタヘナ法第一種使用規程マニュアル
（2020.10.15）対応
カルタヘナ法第一種使用規定承認申請
アデノ随伴ウイルス
２）著者
国立成育医療研究センター/国立精神・神経医療研究センター
３）雑誌名、年、月、号、ページ
https://www.ncchd.go.jp/center/activity/gcp_center/reference/ClinRef_AAV_Cartagena_20201209.pdf
国立成育医療研究センターHPに掲載
４）概要
アデノ随伴ウイルスベクター製品を投与する際の、カルタヘナ法第一種使用規定を遵守した対応について記載
１）名称
AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec) for SMA1: comparative study with a prospective natural history cohort.
２）著者
Al-Zeaidy SA, Kolb SJ, Lowes L, Alfano LN, Shell R, Church KR, et al.
３）雑誌名、年、月、号、ページ
J Neuromuscul Dis. 2019;6:307-31.
４）概要
ゾルゲンスマを投与した脊髄性筋萎縮症I型12人の24か月の経過。自然歴と比較し、有意に運動機能が改善し、永続的な呼
吸器使用もいなかった。
１）名称
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular
atrophy: the Phase III SPR1NT trial.
２）著者
Strauss KA, Farrar MA, Muntoni F, Saito K, Mendell JR, Servais L, et al.
３）雑誌名、年、月、号、ページ
Nat Med. 2022;28:1390-1397.
４）概要
発症前の脊髄性筋萎縮症（SMN2 3コピー）にゾルゲンスマを投与した成績。2歳の時点で15人中14人が歩行獲得。
＊SMN2 2コピー症例（より重症が予想される症例）における論文もあり、そちらでは2歳の時点で14人中9人が歩行獲得。
１）名称
脊髄性筋萎縮症（SMA）診療の手引き
２）著者
脊髄性筋萎縮症（SMA）診療の手引き編集委員会（代表
３）雑誌名、年、月、号、ページ
2022年10月31日、メディカルレビュー社､187-192ページ
４）概要
本手引きは、新規発症した新生児から成人までのすべての年齢、重症度の脊髄性筋萎縮症（SMA)について、診断、治療、予
後、患者のQOLの向上を目的として作成された。作成途中に新規薬剤が次々と発売され、本邦でのエビデンスは今後蓄積を
待たなければならないが、SMAに関する文献とエビデンスレベルが豊富に記載されており、Mindsガイドラインリブラリーに
掲載予定となっている。
１）名称
ゾルゲンスマ適正使用指針(2023年2月20日改訂）
２）著者
一般社団法人 日本小児神経学会
３）雑誌名、年、月、号、ページ
https://www.childneuro.jp/uploads/files/information/Onasemnogene_JSCNsisin_20230220.pdf
日本小児神経学会HPに掲載
４）概要
ゾルゲンスマ適正使用のための指針（効果、使用方法、副作用、施設基準、カルタヘナ法対応について等）
齋藤加代子）
※⑮については、1.の「主たる申請団体」および「上記以外の申請団体」以外に、提案される医療技術に関する研究、会合、論文発表等を実施している学会等
の関連団体や研究者等の名称を記載すること。
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器又は体外診断薬
「ゾルゲンスマ」（一般名・オナセムノゲンアベパルボベク）
(主なものを記載する）
⑫提案される医療技術の海外における公的医療保険（医療
保障）への収載状況
※ 該当する場合、国名、制度名、保険適用上の特徴
（例：年齢制限）等
２）調べたが収載を確認できない
該当なし
⑬提案される医療技術の先進医療としての取扱い
d. 届出はしていない
⑭その他
該当なし
⑮当該申請団体以外の関係学会、代表的研究者等
東京女子医科大学ゲノム診療科特任教授
⑯参考文献１
⑯参考文献２
⑯参考文献３
⑯参考文献４
⑯参考文献５
１）を選択した場合は、下の欄に詳細を記載。
齋藤加代子
１）名称
治療施設におけるカルタヘナ法第一種使用規程マニュアル
（2020.10.15）対応
カルタヘナ法第一種使用規定承認申請
アデノ随伴ウイルス
２）著者
国立成育医療研究センター/国立精神・神経医療研究センター
３）雑誌名、年、月、号、ページ
https://www.ncchd.go.jp/center/activity/gcp_center/reference/ClinRef_AAV_Cartagena_20201209.pdf
国立成育医療研究センターHPに掲載
４）概要
アデノ随伴ウイルスベクター製品を投与する際の、カルタヘナ法第一種使用規定を遵守した対応について記載
１）名称
AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec) for SMA1: comparative study with a prospective natural history cohort.
２）著者
Al-Zeaidy SA, Kolb SJ, Lowes L, Alfano LN, Shell R, Church KR, et al.
３）雑誌名、年、月、号、ページ
J Neuromuscul Dis. 2019;6:307-31.
４）概要
ゾルゲンスマを投与した脊髄性筋萎縮症I型12人の24か月の経過。自然歴と比較し、有意に運動機能が改善し、永続的な呼
吸器使用もいなかった。
１）名称
Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular
atrophy: the Phase III SPR1NT trial.
２）著者
Strauss KA, Farrar MA, Muntoni F, Saito K, Mendell JR, Servais L, et al.
３）雑誌名、年、月、号、ページ
Nat Med. 2022;28:1390-1397.
４）概要
発症前の脊髄性筋萎縮症（SMN2 3コピー）にゾルゲンスマを投与した成績。2歳の時点で15人中14人が歩行獲得。
＊SMN2 2コピー症例（より重症が予想される症例）における論文もあり、そちらでは2歳の時点で14人中9人が歩行獲得。
１）名称
脊髄性筋萎縮症（SMA）診療の手引き
２）著者
脊髄性筋萎縮症（SMA）診療の手引き編集委員会（代表
３）雑誌名、年、月、号、ページ
2022年10月31日、メディカルレビュー社､187-192ページ
４）概要
本手引きは、新規発症した新生児から成人までのすべての年齢、重症度の脊髄性筋萎縮症（SMA)について、診断、治療、予
後、患者のQOLの向上を目的として作成された。作成途中に新規薬剤が次々と発売され、本邦でのエビデンスは今後蓄積を
待たなければならないが、SMAに関する文献とエビデンスレベルが豊富に記載されており、Mindsガイドラインリブラリーに
掲載予定となっている。
１）名称
ゾルゲンスマ適正使用指針(2023年2月20日改訂）
２）著者
一般社団法人 日本小児神経学会
３）雑誌名、年、月、号、ページ
https://www.childneuro.jp/uploads/files/information/Onasemnogene_JSCNsisin_20230220.pdf
日本小児神経学会HPに掲載
４）概要
ゾルゲンスマ適正使用のための指針（効果、使用方法、副作用、施設基準、カルタヘナ法対応について等）
齋藤加代子）
※⑮については、1.の「主たる申請団体」および「上記以外の申請団体」以外に、提案される医療技術に関する研究、会合、論文発表等を実施している学会等
の関連団体や研究者等の名称を記載すること。
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