小児、希少疾病の効能追加に対する市場拡大再算定の対象品目について
類似薬効比較方式で算定された品目について、原則、小児、希少疾病の効能等追加のみをもって、市場拡大再算定の
対象品目である「当該既収載品の使用実態が著しく変化した既収載品」に該当とは判断していない。

＜平成30年度以降、小児、希少疾病の効能等追加であっても再算定を適用した事例＞
・小児の用法・用量の追加及び希少疾病の効能追加により使用実態の著しい変化があったもの（ヌーカラ皮下注100mg ペン）
・収載時から希少疾病用医薬品に指定されており、希少疾病の効能追加に伴う患者数の変化が大きく、使用実態の著しい変化があった
もの（ヘムライブラ皮下注９０ｍｇ）
品目

薬価収載

効能及び用法の変化

再算定適用時期

薬価収載時点市場規模予測
（適用患者数）

ヌーカラ皮下注100mg ペン

平成28年
５月25日

平成30年５月：既存治療で効果不十分な好酸球性多発血管
炎性肉芽腫症の効能追加【希少疾病用医薬品】
令和２年３月：小児の用法及び用量の追加

令和4年度改定

１４３億円
（７３００人 ）

ヘムライブラ皮下注９０ｍｇ

平成30年
５月22日

令和４年６月：後天性血友病A患者における出血傾向の抑
制の効能追加【希少疾病用医薬品】

令和5年度四半期再算定
（８月）

５０億円
（１１７人）

薬価算定の基準
第４節 再算定
１ 市場拡大再算定
（１）市場拡大再算定対象品
次の要件の全てに該当する品目（以下「市場拡大再算定対象品」という。）については、別表６に定める算式により算定される額に改定する。ただ
し、本規定の適用前の価格の方が低い額となる場合は、当該額に改定する。
イ 次のいずれかに該当する既収載品
（イ）薬価収載される際、原価計算方式により薬価算定された既収載品
（ロ）薬価収載される際、原価計算方式以外の方式により薬価算定されたものであって、薬価収載後に当該既収載品の使用方法の変化、適用対象患者の変
化その他の変化により、当該既収載品の使用実態が著しく変化した既収載品
ロ～ハ（略）

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