要望番号；IV-197
であり、好中球減少を伴う感染は 10%以下であった。」と報告している。さらに、Moreno L, et
al. 2024. 6）によると、
「IRI を含む投与群では、グレード 3 以上の消化管関連の有害事象が増加
し、その主なものは 8 例（13％）の下痢であった。
」と報告している。
本邦では、児玉 祐一, 他. 2015. 15）によると、
「グレード 3 の下痢（11%）
、グレード 3～4
の好中球減少（33%）
、グレード 3～4 の血小板減少（7.4%）が発現した。
」と報告している。
大戸 佑二, 他. 2008. 13）では、「下痢（グレード 2）
、遷延性の骨髄抑制（グレード 2-3）
、肝機
能低下（グレード 1）が出現した。また、血液学的副作用としては好中球減少（グレード 3）、
血小板減少（グレード 2）がみられた。
」、中村 こずえ, 他. 2012. 14）では、
「血液毒性（グレー
ド 4）、嘔吐（グレード 2）、下痢（グレード 1）
、AST/ALT 上昇（グレード 1）
、発熱性好中球
減少症（グレード 3）の副作用が発現した。
」と報告している。
これらで報告されている有害事象は、本剤で認められる既知の事象であり、適切な対応を
行うことにより管理可能と考えられる。そのため、TMZ を併用し、本剤の用量を 20 mg/m2
から 50 mg/m2 に拡大しても、安全性プロファイルに大きな差異はないと考える。
（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
（１）及び（２）において、IRI/TMZ 併用療法は、再発・難治性神経芽腫に対して有効性
があり、安全性も忍容できることを述べた。
海外の教科書である Pizzo & Poplack's Pediatric Oncology 18）には、
「イリノテカンは小児の神
経芽腫に活性があること」、「小児では、イリノテカンは様々なスケジュールで投与されてい
るが、50 mg/m2/日の用量で 1 日 60 分の点滴静注を 5 日間行うのが最も一般的である。
」と記
載されている。さらに、米国および英国ガイドラインでは、これらの情報をもとに、再発・
難治性神経芽腫の治療として、IRI/TMZ 併用療法及び IRI/TMZ 併用療法に免疫療法を併用す
る治療法が記載されている。
本邦においては、用法用量は記載されていないものの、
「再発後の化学療法についてはトポ
テカン、イリノテカン（CPT-11）、テモゾロミド（TMZ）などを含む多剤併用化学療法が複
数報告されている。」と記載されており、製造販売後の自発報告および文献・学会報告におい
て IRI/TMZ 併用療法が報告されている。
また、小児がん（血液腫瘍・固形腫瘍）診療ガイドライン 2026 年版においても、IRI/TMZ
併用療法（IRI（50 mg/m2/dose、）
、TMZ（100 mg/m2/dose）
）をベースとして、抗 GD2 抗体（ジ
ヌツキシマブ）などを追加した免疫化学療法の有用性が検討されていることから、IRI/TMZ
併用療法は再発神経芽腫におけるバックボーン治療レジメンの一つとして位置づけられてい
ると考えられる。
以上より、国内外臨床試験成績、診療ガイドライン及び国内の使用実態を踏まえ、日本人
再発・難治性神経芽腫に対するイリノテカン塩酸塩とテモゾロミド併用療法の有効性は明ら
かである。また、安全性について、イリノテカン塩酸塩とテモゾロミド併用療法で発現した

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