要望番号；IV-197
例）
（95% CI 29.2～76.7%）であった。
最良総合効果の割合、1 年 PFS 及び OS 中央値は、それぞれ以下のとおり
であった。
＜最良総合効果の割合＞
IRI/TMZ/TEM 併用群：CR 0%、PR 5%、SD 56%、進行（PD） 39%
IRI/TMZ/DIN/GM-CSF 併用群：CR 29%、PR 24%、SD 24%、PD 18%、評
価不能 6%
＜1 年 PFS＞
IRI/TMZ/TEM 併用：24.7±12.4% (95% CI 0.4～49.0%)
IRI/TMZ/DIN/GM-CSF 併用群：76.5±10.3% (95% CI 56.3～96.7%)
＜OS 中央値＞
IRI/TMZ/TEM 併用群：1.42 年 (95% CI 0.45～2.47 年)
IRI/TMZ/DIN/GM-CSF 併用群：2.30 年 (95% CI 2.30 年～not reached)
安全性評価：

IRI/TMZ/TEM 併用群に割り付けられた 18 例のうち 10 例が死亡し、
IRI/TMZ/DIN/GM-CSF 併用群に割り付けられた 17 例のうち 4 例が死亡し
た。このうち、プロトコル治療期間中の死亡例には、胸部に PD があり、
サイクル 2 中に呼吸不全で死亡した IRI/TMZ/DIN/GM-CSF 併用患者 1 例と、
サイクル 6 終了後に CR を達成し、14 サイクルの治療後に予期せず死亡し
た IRI/TMZ/DIN/GM-CSF 併用患者 1 例が含まれる。この症例では、完全な
剖検を行ったにもかかわらず死因は特定されず、死亡とプロトコル治療と
の関連性は不明であった。プロトコル治療中のその他の死亡例はなく、治
療に直接起因すると判断された死亡例もなかった。
プロトコル治療に関連するグレード 3 以上の副作用は、IRI/TMZ/TEM 併用
群 18 例で好中球減少症 8 例（44%）
、貧血 6 例（33%）
、血小板減少症 5 例
（28%）
、ALT 増加 5 例（28%）
、低カリウム血症 4 例（22%）
、発熱性好中
球減少症 3 例（17%）
、脱水 3 例（17%）
、発熱・感染 2 例（11%）
、下痢 2
例（11%）
、嘔吐 2 例（11%）
、 粘膜炎 2 例（11%）
、疼痛 1 例（6％）
、ビリ
ルビン増加 1 例（6%）であった。IRI/TMZ/DIN/GM-CSF 併用群 16 例（17
例中 1 例が投与前同意撤回したため）で疼痛 7 例（44%）
、低カリウム血症
6 例（38%）
、好中球減少症 4 例（25%）
、血小板減少症 4 例（25%）
、貧血 4
例（25%）
、発熱・感染 4 例（25%）
、低酸素症 4 例（25%）、低血圧 2 例（13%）、
下痢 1 例（6%）
、嘔吐 3 例（19%）
、脱水 3 例（19%）
、クレアチニン増加 1
例（6%）
、低ナトリウム血症 3 例（19%）、ALT 増加 1 例（6%）であった。

総 合 評 価 ：

IRI/TMZ/DIN/GM-CSF 併用群で奏効率は 53%であり、これまで報告された
IRI と TMZ との併用をベースとした第 II 相試験の中でも最も優れた成績を
示し、再発・難治性神経芽腫の治療法として有望と考えられた。

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