要望番号；IV-197
対

象

：

難治性小児固形腫瘍（ユーイング肉腫/PNET；3 例、未分化肉腫、肝芽腫、
乳児線維肉腫、腎芽腫、神経芽腫；各 1 例）

用法・用量：

静注 IRI（50 mg/m2/日）と経口 TMZ（150 mg/m2/日）を第 1～5 日目に投与
し、21 日を 1 コースとした。8 例が計 27 コースの治療を受けた。

例

数

：

8 例（ユーイング肉腫/PNET；3 例、未分化肉腫、肺芽腫、乳児線維肉腫、
腎芽腫、神経芽腫；各 1 例）

年

齢

：

1.9～16 歳（神経芽腫例は 6 歳）

有効性評価：

神経芽腫例は SD（継続中）

安全性評価：

全症例での解析では、グレード 3 の下痢が 3 コース（11%）
、グレード 3～4
の好中球減少が 9 コース（33%）
、グレード 3～4 の血小板減少が 2 コース
（7.4%）に発現した。

総 合 評 価 ：

IRI、TMZ 療法は日本人にも実行可能な薬剤の組み合わせであり、また、一
定の抗腫瘍効果を認めたことから、難治性小児固形腫瘍の緩和的化学療法
として有望である。

（２）Peer-reviewed journal の総説、メタ・アナリシス等の報告状況

１）

Morgenstern DA, et al. 2013.16）

再発・難治性神経芽腫に対する化学療法レジメンは、通常、カンプトテシン系薬剤である
トポテカンや IRI とシクロホスファミドや TMZ 等の薬剤との併用療法が中心であり、客観的
奏効率が得られるが、長期生存率は低い。

２）

Herd F, et al. 2019.17）

再発性神経芽腫に対して IRI/TMZ 併用療法に加え、IRI/TMZ 併用療法に TEM や DIN との
併用の有効性が紹介されている。
（３）教科書等への標準的治療としての記載状況
＜海外における教科書等＞
１）

Pizzo & Poplack's Pediatric Oncology, 8th edition.
著者：S.M.Blaney, P.C.Adamson, L.J.Helman 出版：WOLTERS KLUWER
p 278（Chapter 10 General Principles of Chemotherapy ）18）
イリノテカンは小児の神経芽腫、肝芽腫、および一部の小児中枢神経系腫瘍に活性が
ある。正式な第 II 相試験において、イリノテカンは横紋筋肉腫および髄芽腫の小児に
有効であった。再発難治性神経芽腫を対象としたランダム化試験では、イリノテカン
とテモゾロミドに抗 GD2 モノクローナル抗体ジヌツキシマブおよび GM-CSF を併用
し、強力な活性を示した。小児では、イリノテカンは様々なスケジュールで投与され
ているが、50 mg/m2/日の用量で 1 日 60 分の点滴静注を 5 日間行うのが最も一般的で
ある。再発横紋筋肉腫の小児を対象としたランダム化試験では、21 日ごとに 2 週連続
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