要望番号；IV-197

４）

Mody R, et al. 2020.7）（米国 NCCN ガイドライン：引用文献 21、小児がん（血液腫瘍・
固形腫瘍）診療ガイドライン 2026 年版（CQ5）
：引用文献番号 9）

試験の種類：

再発・難治性神経芽腫に対する IRI、TMZ、DIN 及び GM-CSF 併用レジメン
の奏効を評価するための第 II 相試験

対

象

：

用法・用量：

再発・難治性神経芽腫
IRI（50 mg/m2/dose）を第 1～5 日に 90 分かけて静脈内投与する。TMZ（100
mg/m2/dose）を第 1～5 日に経口投与する。DIN（17.5 mg/m2/日）を第 2～5
日に静脈内投与する。GM-CSF（250 µg/m2/dose）を第 6～12 日目に皮下投
与する。なお、21 日を 1 サイクルとした。

例

数

：

登録例：53 例（ランダム割付群 17 例、非ランダム割付群 36 例）
治療前にランダム割付群及び非ランダム割付群より 1 例ずつの同意撤回が
発生したが、この 2 例を含めて有効性を解析した。

年

齢

：

有効性評価：

1.3～15.9 歳（中央値 5.1 歳）
客観的奏効率は CR が 11 例
（20.8%）
、
PR が 11 例
（20.8%）
、SD が 22 例
（41.5%）
、
PD が 7 例（13.2%）
、評価不能が 2 例（3.8%）であった。

安全性評価：

観察されたグレード 3 以上の副作用は、疼痛 29.4%（15 例）
、下痢 19.6%（10
例）
、嘔吐 7.8%（4 例）
、血小板減少症 9.8%（5 例）
、好中球減少症 33.3%（17
例）
、発熱・感染 35.3%（18 例）であった。

総合評価 ：

IRI、TMZ、DIN 及び GM-CSF 併用レジメンは再発・難治性神経芽腫患者に
おいて有意な抗腫瘍活性を有する。

５）

Muñoz JP, et al. 2023.8）（米国 NCCN ガイドライン根拠文献：引用文献 41）

試験の種類：

再発・難治性の神経芽腫に対する IRI、TMZ、ナキシタマブ、GM-CSF（HITS
療法）併用療法の前向きコホート研究

対

象

：

用法・用量：

再発・難治性の神経芽腫
1 サイクルあたり以下のレジメンを 4 週間間隔で繰り返す。
（1～12 サイク
ルの実施があり、中央値は 4 サイクル）
・IRI：50 mg/m2/日（1〜5 日、静脈内投与）
・TMZ：150 mg/m2/日（1〜5 日、経口投与）
・ナキシタマブ：2.25 mg/kg/日（2, 4, 8, 10 日、計 9 mg/kg または 270 mg/m2/1
サイクル、静脈内投与）
・GM-CSF：250 mg/m2/日（6〜10 日、皮下注射）

例

数

：

34 例（早期治療群：17 例、後期治療群：17 例）

年

齢

：

4.9 歳（中央値）

有効性評価：

導入療法終了直後に HITS 療法を導入した早期治療群では、CR 率が 47%、
SD が 53%、PD は 0%であった。一方で、導入療法後に他の治療を経てか

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