要望番号；IV-197
公表論文は PubMed 及び医中誌で検索した。PubMed 及び医中誌での検索は下記の検索式を
用いて 2025 年 5 月 19 日に検索した。
・PubMed 検索式
("irinotecan"[Supplementary

Concept]

OR

"irinotecan

"[All

Fields])

AND

("temozolomide"[Supplementary Concept] OR "temozolomide"[All Fields]) AND
("neuroblastoma"[MeSH Terms] OR "neuroblastoma"[All Fields])
・医中誌検索式
(Irinotecan/TH or イリノテカン/AL) and (Temozolomide/TH or テモゾロミド/AL) and (神経
芽腫/TH or 神経芽腫/AL)
PubMed より 58 の文献が、医中誌より 22 の文献が検索された。
再発・難治性神経芽腫に対するイリノテカン（以下、IRI）とテモゾロミド（以下、TMZ）
の併用療法（以下、IRI/TMZ 併用療法）はバックボーン治療レジメンとして位置付けられて
きたこともあり、PubMed 検索では、この併用療法に他の分子標的薬等を加えて治療効果を確
認する論文も多く抽出された。しかし、今回の企業見解に関しては、再発・難治性神経芽腫
に対する IRI/TMZ 併用療法の有効性・安全性に関する検討となることから、その他の IRI/TMZ
併用療法に併用された分子標的薬等に関する論文は選定しなかった。また、要望された用法・
用量を考慮して、IRI の用量が 50 mg/m2 未満の論文は選定しなかった。一方、TMZ の要望用
量は 100 mg/m2 であるが、英国 CCLG ガイドラインの根拠文献の TMZ 用量が 150 mg/m2 であ
ったため、TMZ の用量は 100 又は 150 mg/m2 の文献を抽出した。その結果、無作為化比較試
験及び薬物動態試験はなかったが、PubMed で検索された 3 報と医中誌で検索された 3 報を引
用した。
さらに、上記の抽出結果には含まれなかったが、「（２）欧米等６カ国での標準的使用状
況について」においてガイドラインの根拠論文となる文献 4）5）6）7）を記載した。
以上より、海外における公表文献 7 報、国内における公表文献 3 報を記載した。
＜海外における臨床試験等＞

１）

Kushner BH, et al. 2006.10）（英国 CCLG ガイドライン：引用文献番号 14）

試験の種類：

IRI/TMZ 併用レジメンの有効性及び安全性を検討する臨床試験

対

再発・難治性高リスク神経芽腫患者

象

：

用法・用量：

IRI は第 1～5 日に 50 mg/m2/日を 1 時間点滴静注投与する。TMZ は第 1～
5 日に 150 mg/m2/日を 1 日 1 回経口投与する。1 コース（21～28 日間）

例

数

：

登録例 49 例（投与：1～15 コース（中央値 5 コース）
）

年

齢

：

2.3～25.9 歳（中央値 5.5 歳）

有効性評価：

奏効の評価が可能な難治性患者 19 例のうち、2 例の CR と 7 例の腫瘍縮
小を含む 9 例が病勢の退縮を示した。進行性患者 17 例のうち、1 例の PR

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