資料 5-2

要望番号；IV-197

医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
イリノテカン塩酸塩水和物
再発・難治性神経芽腫
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：イリノテカン塩酸塩水和物
た医薬品

販売名：トポテシン点滴静注 40 mg、同点滴静注 100 mg
会社名：アルフレッサ ファーマ株式会社

要望者名

日本小児血液・がん学会、神経芽腫の会

要望内容

効能・効果

再発・難治性神経芽腫

用法・用量

テモゾロミドとの併用にて
50 mg/m2 を day 1～5 に点滴静注、21 日毎。
テモゾロミド 100 mg/m2/日 day 1～5

効能・効果及び なし
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考

（特記事項等）
イリノテカン塩酸塩は神経芽腫を含む小児悪性固形腫瘍に対して、下記の用
法・用量で適応を取得している。
イリノテカン塩酸塩水和物として、通常、1 日 1 回、20 mg/m2 を 5 日間連
日点滴静注する。これを 1 週毎に 2 回繰り返し、少なくとも 1 週間休薬す
る。これを 1 クールとして、投与を繰り返す。
本要望では、神経芽腫に対してイリノテカン塩酸塩 50 mg/m2 を day 1～5 に点
滴静注、21 日毎の適応追加を要望する。

２．要望内容における医療上の必要性について
第 63 回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（令和 7 年 5 月 9 日）にお
いて、別添のとおり医療上の必要性の基準に該当すると判断した。

３．公知申請の妥当性について
企業見解を提出した企業は、公知申請の妥当性について、下記のとおり説明している。
有効性について、海外第Ⅱ相試験（別紙の企業見解、p8～16）
、国内外の後方視的研究
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