要望番号；IV-197
で 5 日間連日投与（連日×5×2）しても、連日×5 日間投与に対する有益性は認められな
かった。
p 664（Chapter 23 Neuroblastoma) 19）
トポイソメラーゼ I 阻害剤であるトポテカンおよびイリノテカンは難治性神経芽腫に
対して活性を有する。神経芽腫の導入療法に使用される化学療法と比較すると、イリ
ノテカンは血液学的毒性が少ない。再発または難治性の神経芽腫患者を対象とした第
2 相試験（ANBL0421）において、イリノテカンとテモゾロミドの併用療法は忍容性
が良好であったが、客観的奏効率は 16%と緩やかであった。この忍容性と緩やかな活
性に基づき、トポイソメラーゼ I 拮抗薬は、新規の分子標的療法または抗体療法を追
加するための基幹化学療法として使用されている。
＜日本における教科書等＞
なし
（４）学会又は組織等の診療ガイドラインへの記載状況
＜海外におけるガイドライン等＞

１）

National Cancer Institute Physician Data Query（NCI-PDQ) Neuroblastoma Treatment. （米
国）2）

再発・難治性高リスク神経芽腫の治療法として以下のものがある。
1. 化学療法と免疫療法の併用（TMZ・IRI・DIN 治療）
2.

131

I-MIBG.（131I-MIBG 単独、他の治療法との併用、その後の幹細胞レスキュー）

3. ALK 阻害剤、WEE1 阻害剤、ベバシズマブ（IRI 及び TMZ と併用）
、RIST レジメンな
どの新しい治療法
4. 化学療法
・シクロホスファミドまたはエトポシドと組み合わせたトポテカン
・IRI＋TMZ
5. 免疫療法（抗 GD2 抗体）
＜日本におけるガイドライン等＞
１）

日本小児血液・がん学会の「小児がん診療ガイドライン」2016 年版 20）には以下の記
載がある。

（神経芽腫）
再発後の化学療法についてはトポテカン、イリノテカン（CPT-11）
、テモゾロミド（TMZ）
などを含む多剤併用化学療法が複数報告されている。2011 年に米国小児がんグループ
（COG）から、多施設・前方視的研究として、CPT-11+TMZ の併用療法で、画像評価可
能な腫瘍がみられる再発群では有効率（CR+PR）を 11%、骨髄や MIBG シンチグラフィ
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