要望番号；IV-197
（別紙の企業見解 p16、p18）、海外の教科書、国内外の診療ガイドライン、公表文献等
から、再発・難治性神経芽腫に対するイリノテカン塩酸塩水和物（以下、
「本薬」
）の有
効性は期待できる。
安全性について、海外第Ⅱ相試験（別紙の企業見解、p8～16）
、国内外の後方視的研究
（別紙の企業見解 p16、p18）及び公表文献において、再発・難治性神経芽腫に対して
本薬を投与した際に認められた主な有害事象は既知の有害事象であり、新たな安全性
上の懸念は認められなかった。
以上より、再発・難治性神経芽腫に対する本薬の有用性は医学薬学上公知である。
以上より、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（以下、
「検討会議」
）は、
再発・難治性神経芽腫に対する本薬の有用性は、医学薬学上公知であると判断した。

４．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。
【効能・効果】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
小児悪性固形腫瘍
（既承認の内容から変更なし）
【設定の妥当性について】
本報告書に記載した情報に基づき、再発・難治性神経芽腫に対する本薬の臨床的有用性
は説明可能と考える（「３．公知申請の妥当性について」の項参照）こと、本薬は小児悪性
固形腫瘍に係る効能・効果で既に承認されていることから、効能・効果を変更する必要は
ないと判断した。
（２）用法・用量について
用法・用量については、以下のように設定することが適当と検討会議は考える。
（1）
小細胞肺癌、非小細胞肺癌、乳癌（手術不能又は再発）及び有棘細胞癌は A 法を、子宮
頸癌、卵巣癌、胃癌（手術不能又は再発）及び結腸・直腸癌（手術不能又は再発）は A 法
又は B 法を使用する。また、悪性リンパ腫（非ホジキンリンパ腫）は C 法を、小児悪性
固形腫瘍は D 法を、治癒切除不能な膵癌は E 法を使用する。
（A 法～C 法、E 法：省略）
D 法：
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