要望番号；IV-197
ーで確認される再発群では有効率（CR＋PR）を 20%と報告した。また両群を合わせての
2 年 PFS は 13±9%、2 年 OS は 30±10%であった。

２）

小児がん（血液腫瘍・固形腫瘍）診療ガイドライン 2026 年版 22）には以下の記載があ
る。

（再発神経芽腫）
CQ5

再発神経芽腫に対する免疫療法は推奨されるか？

再発神経芽腫に対して、抗 GD2 抗体を用いた免疫療法を行うことを提案する（エビデン
スの確実性：弱、推奨のタイプ：当該介入の条件付きの推奨（弱い推奨）
、合意率：100%
（18/18））
5.システマティックレビューのまとめ
6) 実行可能性について
抗 GD2 抗体単剤による治療は、本邦において保険診療として認められており、ほとんど
の医療施設で実施可能な診療行為である。一方で、化学療法薬や分子標的薬との併用治
療は、現時点では保険診療の対象外である。
（中略）近年、再発症例に対する免疫化学療
法の有用性を報告する論文が相次いでおり 4),7),21)、再発難治例に対しても有効性と安全性
を示している。

６．本邦での開発状況（経緯）及び使用実態について
（１）要望内容に係る本邦での開発状況（経緯）等について
2025 年 5 月 19 日現在、国内開発はなし。
（２）要望内容に係る本邦での臨床試験成績及び臨床使用実態について
１）本邦での製造販売後における神経芽腫に対する IRI の有害事象収集症例

本邦での販売開始以降から 2025 年 5 月 19 日までに、製造販売後の自発報告および文献・
学会報告において収集した神経芽腫に対する IRI（トポテシン点滴静注）の使用症例は 38 例
であった。このうち、TMZ との併用例は 7 例であった。以下に IRI/TMZ 併用例の一覧を表 1
に示す。
表1

本邦での製造販売後における神経芽腫に対する IRI/TMZ 併用例の
有害事象収集症例一覧
MedDRA バージョン：28.0J

No.

年齢

性別

原疾患

有害事象名
（MedDRA PT）

用法・用量
2

1

9歳

①IRI 50mg/m 静注、
右副腎原 TMZ 150mg/m2 内服 5 日間投与 6
男性 発神経芽 クール
腫
→②IRI 180mg/m2 静注 3 日間投与
4 クール

20

企業重篤性

企業因果関係
（IRI）

転帰

下痢

①②

重篤でない

多分あり

回復

悪心

②

重篤でない

多分あり

不明